[헬스코리아뉴스 / 이창용] 앞으로는 이미 대체 가능한 치료제가 존재하는 희귀질환이라도, 기존 의약품 대비 안전성이 높거나 복약 편의성이 획기적으로 향상된 경우 희귀의약품으로 지정받을 수 있게 된다.

식품의약품안전처(MFDS, 처장 오유경)는 2일, 희귀질환 치료제에 대한 환자의 접근성을 높이기 위해 ‘희귀의약품 지정에 관한 규정’ 일부개정 고시를 발표했다. 이번 개정의 핵심은 희귀의약품 지정 요건인 ‘현저한 개선’의 범위를 대폭 넓힌 것이다.

기존에는 동일한 적응증에 이미 허가된 의약품이 있을 경우 새로운 약물이 희귀의약품으로 지정되기가 매우 까다로웠다. 그러나 이번 개정에 따라 다음과 같은 경우에도 희귀의약품 지정을 신청할 수 있다.

①안전성 개선: 기존 치료제 대비 중대한 이상반응 발현 빈도가 유의미하게 감소한 경우, ②복약 편의성 향상: 주사 제형을 경구제로 전환하는 등 환자의 투약 편의를 대폭 개선한 경우, ③치료 선택지 확대: 기존 대체의약품을 사용하기 어려웠던 특정 환자군에게 새로운 치료 경로를 제공하는 경우 등이다.

지정 기준이 정비됨에 따라 신청 시 제출해야 할 자료 범위도 구체화됐다. 개정안에 따르면 신청 업체는 임상시험 결과보고서 등 임상 근거 자료 희귀질환 해당 여부 입증 자료 국내 유병인구(환자 수) 관련 자료 기존 대체의약품 현황 자료 등을 제출해야 한다. 특히 대체의약품이 존재하는 경우에는 기존 약물과의 안전성·유효성 또는 편의성 차이를 입증하는 비교 자료를 반드시 첨부해야 한다.

식약처 관계자는 “희귀질환 진단 및 치료에 쓰이는 의약품이 보다 신속하게 지정될 수 있도록 기준을 합리화했다”며 “이번 조치를 통해 희귀질환자들에게 더욱 다양하고 우수한 치료 기회가 제공될 것으로 기대한다”고 밝혔다.