[헬스코리아뉴스 / 이창용] JW중외제약의 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라(Hemlibra, 성분명: 에미시주맙·emicizumab)’가 소아 환자를 대상으로 한 대규모 통합 분석에서 탁월한 출혈 예방 효과와 안전성을 다시 한번 입증했다.

4일 JW중외제약에 따르면, 헴리브라의 소아 환자 대상 예방 효과를 평가한 메타분석 결과가 국제 학술지 ‘헤모필리아(Haemophilia)’ 최신호에 게재됐다. 그리스 아테네 국립카포디스트리아스대학교 의과대학 콘스탄티나 볼루(Konstantina Bolou) 교수 연구진이 소아 A형 혈우병 환자 720명을 포함한 기존 18개 연구 데이터를 통합 분석한 결과다.

◆ 연간 출혈 빈도 0.5회… “치명적 합병증 ICH 보고 없어”

분석 결과, 헴리브라 예방요법을 실시한 소아 환자의 연간 출혈 빈도(ABR, Annualized Bleeding Rate) 중간값은 0.5회에 불과했다. 특히 영구적인 장애로 이어질 수 있는 관절 출혈 유병률은 5.4%에 그쳤다.

가장 주목할 점은 안전성 지표다. 이번 분석에서 사망 위험이 높은 중증 합병증인 두개 내 출혈(ICH, Intracranial Hemorrhage) 사례는 단 1건도 보고되지 않았다. 기존 치료제 사용군(25세 미만 소아 및 청소년)에서 환자 1000명당 연간 약 7.4건의 ICH가 발생하는 것으로 추정되는 것과 대비되는 성과다.

연구진은 “신생아 100명당 2.1건에 달했던 치명적인 두개 내 출혈이 헴리브라 투여 후 0건을 기록했다는 점은 소아 혈우병 치료 패러다임의 혁신적 변화를 의미한다”고 평가했다.

◆ 치료 편의성·접근성 확대로 시장 입지 강화

헴리브라는 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 기전으로, 기존 치료제(제8인자 제제)에 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두에게 사용할 수 있는 유일한 치료제다. 최대 4주 1회 피하주사 방식으로 환자 편의성도 높다.

국내에서는 2023년 5월 건강보험 급여 대상이 만 1세 이상 비항체 중증 A형 혈우병 환자로 확대된 데 이어, 2025년 9월에는 세계보건기구(WHO)의 소아용 필수의약품목록(EMLc)에 등재되며 글로벌 표준 치료제로 자리매김했다.

JW중외제약 관계자는 “이번 연구는 헴리브라 예방요법의 우수성을 다시 한번 확인한 결과”라며 “축적된 임상 근거를 바탕으로 환자들의 치료 접근성을 높이기 위해 지속적으로 노력할 것”이라고 밝혔다.