[메디컬투데이=박성하 기자] JW중외제약의 A형 혈우병 치료제 '헴리브라(성분명 에미시주맙)'가 소아 환자를 대상으로 한 출혈 예방 효과와 안전성을 입증하는 메타분석 결과가 국제 학술지 '헤모필리아(Haemophilia)'에 게재되었다. 이번 연구는 헴리브라의 임상적 유효성을 재확인하고 치료 환경 개선에 기여할 것으로 기대된다.

헴리브라는 혈액응고 제8인자를 모방하는 기전으로 작용하는 신약으로, A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제에 내성을 보이는 항체 환자와 비항체 환자 모두에게 사용 가능하다는 장점이 있다. 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과를 유지할 수 있으며, 2023년 5월부터는 만 1세 이상 비항체 중증 A형 혈우병 환자로 건강보험 급여 대상이 확대되었다. 또한 2025년 9월에는 세계보건기구(WHO) 필수의약품목록(EML) 및 소아용 필수의약품목록(EMLc)에 등재되는 등 치료 접근성이 향상되고 있다.

이번 메타분석은 그리스 아테네 국립카포디스트리아스대학교 의과대학의 콘스탄티나 볼루 교수 연구진이 주도했으며, 헴리브라 예방요법을 적용한 기존 18개 연구의 소아 A형 혈우병 환자 720명의 데이터를 통합 분석했다. 연구진은 개별 임상 데이터를 종합하여 헴리브라의 출혈 예방 성과를 다각적으로 평가하는 데 집중했다.

분석 결과, 헴리브라를 투여받은 소아 환자의 연간 출혈 빈도(ABR) 중간값은 0.5회로 나타났다. 특히 장기적인 장애로 이어질 수 있는 관절 출혈 유병률은 5.4%로 낮게 보고되었다. 안전성 측면에서는 중증 합병증으로 분류되는 두개 내 출혈(ICH)이 보고되지 않았다. 이는 헴리브라 도입 이전, 기존 치료제를 사용하던 25세 미만 소아 및 청년 환자군을 대상으로 한 45개 연구 메타분석에서 1000명당 연간 7.4건으로 추정되었던 두개 내 출혈 발생률과 비교했을 때 주목할 만한 결과이다.

또한, 헴리브라에 대한 약물항체(ADA)는 5건 보고되었으나, 임상적 효능 저하는 확인되지 않은 것으로 나타났다. 연구진은 과거 신생아 100명당 2.1건에 달했던 치명적인 두개 내 출혈 발생이 헴리브라 투여 후 0건으로 감소했으며, 연간 출혈 빈도 0.5회 등을 근거로 헴리브라가 소아 혈우병 치료의 패러다임을 변화시켰다고 평가했다.

JW중외제약은 앞으로도 A형 혈우병 환자의 치료 환경 개선과 치료 접근성 향상을 위해 지속적으로 임상 근거를 축적해 나갈 계획이다.

JW중외제약 관계자는 "이번 소아 환자 데이터 통합 분석 연구는 헴리브라 예방요법의 효과와 안전성을 다시 한번 확인하는 계기가 되었다"며, "임상 근거 축적을 바탕으로 환자들의 치료 환경 개선과 접근성 제고를 위한 노력을 이어갈 것"이라고 밝혔다.