[메디컬투데이=박성하 기자] 메디포스트가 개발한 제대혈 유래 동종 중간엽 줄기세포 치료제 ‘카티스템(CARTISTEM??)’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 3상 시험계획(IND) 승인을 받으며 글로벌 시장 진출에 속도를 낸다. 이번 승인은 카티스템의 미국 내 임상 3상 돌입을 공식화하며, 세계 최대 의약품 시장인 미국에서의 최종 임상 단계 진입을 의미한다.

이번 미국 임상 3상은 무작위배정, 이중맹검, 다국가 방식으로 설계됐다. 카티스템과 외과적 연골 절제술을 비교 평가하며, 2년간의 추적 관찰을 통해 유효성과 안전성을 검증한다. 미국과 캐나다 내 60여 개 임상시험기관에서 중등증 및 중증(KellgrenLawrence Grade 2~3) 무릎 골관절염 환자 수백 명을 대상으로 진행될 예정이다. 메디포스트는 현재 임상 개시를 위한 준비를 마쳤으며, 2026년 1분기 내 첫 환자 등록을 목표로 하고 있다.

메디포스트는 이번 임상을 통해 카티스템이 무릎 골관절염 치료에서 연골 재생을 기반으로 한 질환 근본 치료제(DMOAD)로서의 임상적 유효성과 안전성을 입증하고자 한다. 국내에서는 2012년 품목허가를 받은 이후 장기간 축적된 수술 이력과 실제 치료 데이터를 통해 안전성과 연골 재생 효과를 입증한 바 있다.

메디포스트 글로벌사업본부장 겸 미국법인 공동 대표이사인 이승진 본부장은 “이번 미국 FDA의 IND 승인은 카티스템의 임상적 가치와 더불어 동종 줄기세포 치료제로서의 과학적 근거와 생산·품질관리 수준을 규제기관으로부터 공식 인정받았다는 점에서 큰 의미가 있다”고 밝혔다. 그는 이어 “미국 임상을 차질 없이 진행하여 무릎 골관절염 치료의 새로운 패러다임을 제시할 것”이라고 덧붙였다.

또한, 이 본부장은 "미국 임상 3상과 병행하여 미국, 중국 등지에서 글로벌 제약사 및 바이오 기업과의 사업 개발 협력을 추진 중이며, 일본 및 미국·캐나다 임상 3상 성과를 바탕으로 다양한 협력 모델을 검토하며 글로벌 사업화 기회를 확대해 나갈 계획"이라고 말했다.

한편, 메디포스트는 일본에서도 카티스템 임상 3상을 완료하고 최종 임상시험결과보고서(CSR)를 준비 중이며, 2026년 2분기 임상 결과 발표를 목표로 하고 있다. 이후 2026년 하반기 품목허가 신청을 거쳐 2027년 내 허가 획득을 목표로 일본 시장 진출을 본격화할 계획이다. 지난해 12월 일본 제약사 테이코쿠 제약과 체결한 일본 내 독점 판매권 라이선스 계약을 통해 선수금과 인허가 마일스톤을 확보했으며, 중장기 판매 실적에 따른 추가 마일스톤으로 일본 사업화 기반을 강화했다.