[메디컬투데이=박성하 기자] 한미약품이 개발 중인 희귀질환 치료제 '에페거글루카곤(HM15136)'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신치료제(Breakthrough Therapy Designation, BTD)로 지정받았다. 이번 지정은 중대한 질환 치료에 있어 기존 치료제 대비 상당한 개선 가능성을 보이는 의약품에 대한 신속한 허가를 지원하기 위한 제도다.

BTD로 지정된 의약품은 개발 전반에 걸쳐 FDA의 집중적인 자문과 지원을 받게 된다. 또한, 허가 신청 시 자료를 부분적으로 제출하여 검토받을 수 있는 순차 심사(Rolling Review)와 우선 심사(Priority Review) 등 심사 가속화 제도의 적용 가능성이 확대된다.

에페거글루카곤은 선천성 고인슐린증(Congenital Hyperinsulinism, CHI) 치료를 목표로 개발 중인 신약이다. 선천성 고인슐린증은 인슐린이 과도하게 분비되어 저혈당증을 유발하는 희귀질환으로, 현재까지 FDA 승인을 받은 특정 적응증 치료제는 없는 실정이다. 기존에 승인된 치료제는 치료 반응이 제한적이고 부작용이 심해 환자들이 허가 외 의약품을 사용하거나 췌장 절제 수술에 의존하는 경우가 많다.

한미약품은 이러한 기존 치료 방식의 한계를 극복하고자 세계 최초로 주 1회 투여 제형의 에페거글루카곤을 개발하고 있다. 지난해 발표된 글로벌 임상 2상 중간 분석 결과, 에페거글루카곤은 우수한 안전성과 내약성을 보였으며 저혈당 발생을 현저하게 감소시키는 효과를 나타냈다. 현재 임상 2상은 순조롭게 진행 중이며, 결과는 올해 하반기 발표될 예정이다.

에페거글루카곤은 이미 미국 FDA, 유럽 의약품청(EMA), 한국 식품의약품안전처(MFDS)로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designation, ODD)으로 지정받았으며, 미국 FDA에서는 소아 희귀질환 치료제(Rare Pediatric Disease, RPD)로도 지정된 바 있다. EMA는 인슐린 자가면역증후군 치료를 위한 희귀의약품으로도 지정하며 해당 신약의 잠재력을 높이 평가했다.

한미약품 최인영 R&D센터장은 "이번 BTD 지정이 신약의 상용화 필요성과 개발 가능성에 대한 FDA의 높은 평가를 보여주는 객관적인 지표라고 밝히며, 에페거글루카곤의 빠른 개발을 통해 질병으로 고통받는 환자들에게 희망을 제공하기 위해 모든 역량을 집중하겠다"고 말했다.