[메디컬투데이=양정의 기자] GC녹십자가 뇌실투여형 헌터증후군 치료제 '헌터라제 ICV'의 페루 의약품관리국(DIGEMID) 품목허가 신청서를 제출했다고 6일 밝혔다. 이번 신청은 중추신경계 증상 개선을 목표로 개발된 '헌터라제 ICV'의 글로벌 시장 확대를 위한 중요한 단계다.

'헌터라제 ICV'는 환자의 두개골에 장치를 삽입한 후 약물을 뇌실에 직접 투여하는 방식으로, 기존 전신 투여 방식으로는 접근이 어려웠던 중추신경계 증상 개선에 초점을 맞췄다.

헌터증후군 환자의 약 70%는 중추신경계 손상을 동반하는 중증 환자로, 질병이 진행됨에 따라 인지 기능 저하와 기대 수명 단축을 겪는 것으로 알려져 있다. 이러한 환자군에게 뇌실 직접 투여 방식은 치료 효과를 높이는 핵심 전략으로 평가받는다.

실제로 일본에서 진행된 임상시험 결과, '헌터라제 ICV'는 중추신경 손상의 주요 원인 물질인 헤파란 황산(Heparan Sulfate) 수치를 유의미하게 감소시켰다. 또한, 환자의 지적·신체적 발달 수준을 나타내는 발달 연령이 개선되거나 안정화되는 효과를 보였다. 5년간의 장기 추적 관찰에서도 헤파란 황산 수치는 지속적으로 낮게 유지되었으며, 인지 기능 퇴행이 지연되거나 인지 기능이 개선되는 긍정적인 결과가 확인되었다.

현재 '헌터라제 ICV'는 일본과 러시아에서 상업 판매 중이며, 지난해 8월에는 국내 식품의약품안전처에 품목허가 신청을 완료했다. GC녹십자는 향후 동남아, 중동, 중남미 지역으로 허가 국가를 단계적으로 확대해 나갈 계획이다.

이재우 GC녹십자 개발본부장은 "헌터라제 ICV는 중증 헌터증후군 환자에게 새로운 치료 대안을 제시하는 치료제"라며, "희귀질환 분야의 미충족 의료 수요 해소를 위한 연구 개발과 글로벌 공급 확대를 지속하겠다"고 밝혔다.

헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 인해 발생하는 선천성 희귀질환으로, 골격 이상 및 인지 저하 등의 증상을 동반한다. 일반적으로 남자 어린이 10만~15만 명당 1명꼴로 발병하는 것으로 알려져 있다.