[메디컬투데이=박성하 기자] 바이오 기업 젬백스앤카엘은 비영리 자선 단체 큐어PSP(CurePSP)와 미국 식품의약국(FDA)이 참석하는 ‘외부 주도 환자 중심 신약 개발(EL-PFDD)’ 회의에 후원사로 참여한다고 밝혔다.

이번 회의는 큐어PSP 주관으로 미국 동부 현지 시각 2월 6일 개최되며, FDA 관계자, 진행성 핵상성 마비(PSP) 환자와 보호자, 의료진, 연구자 등 주요 이해관계자들이 참석한다. EL-PFDD는 환자 단체가 주도하여 특정 질환에 대한 환자의 경험과 미충족 의료 수요를 FDA에 직접 전달하는 공식적인 소통 행사이다.

이 자리에서 환자와 보호자, 의료진, FDA 관계자는 질병이 환자의 삶에 미치는 영향을 공유하고, 규제 체계 개선을 포함한 다각적인 미충족 의료 수요 해소 방안을 논의한다. 회의 결과로 도출되는 ‘환자의 목소리(Voice of the Patient)’ 보고서는 FDA에 제출되어 신약이나 새로운 치료법 개발 및 평가 과정에서 공식적인 근거 자료로 활용될 예정이다.

젬백스 관계자는 “환자와 가족들이 겪는 실제 고충과 기존 치료 체계의 한계를 직접 듣는 것이 이번 회의의 핵심”이라며, “이러한 생생한 경험담은 환자들이 진정으로 원하는 치료법을 개발하고, 환자 눈높이에 맞춘 규제 혁신을 이루는 데 소중한 밑거름이 될 것”이라고 말했다. 이어 “환자와 보호자의 경험을 향후 PSP 치료제 GV1001 개발 과정에 참고하여 환자들에게 보다 의미 있는 치료 옵션을 제공할 수 있도록 노력하겠다”고 덧붙였다.

1990년 설립된 미국 뉴욕 기반의 큐어PSP는 PSP, CBD, 다계통위축증(MSA)에 대한 질환 인지도 향상 및 커뮤니티 구축, 발병 원인과 치료제에 관한 연구 지원 등 전문가와 환자, 환자 가족을 위한 광범위한 지원 활동을 펼치고 있다.