[메디컬투데이=김미경 기자] 초고가 신약이 빠르게 건강보험 급여권에 편입되는 가운데, 실제 치료 효과는 기대에 크게 못 미친다는 시민·환자단체의 분석 결과가 나왔다.

이들은 수억원에 달하는 약값에 비해 임상적 성과가 충분히 검증되지 않았다며 정부의 신약 급여 신속등재 정책을 재검토해야 한다고 주장했다.

경제정의실천시민연합, 건강사회를위한약사회, 한국중증질환연합회는 9일 서울 종로구 경실련에서 기자회견을 열고 초고가 신약의 치료 효과 실태를 발표했다.

단체들은 국민건강보험공단으로부터 제출받은 자료와 기존 연구 결과를 토대로 고가 신약의 급여 확대가 재정 부담과 치료 효과 측면에서 모두 문제를 안고 있다고 지적했다.

공단 자료에 따르면 2020년부터 2024년까지 공단이 협상한 신약 약품비는 연평균 13%씩 증가했다. 이는 건강보험료 인상률의 약 8배에 달하는 수준이다.

반면 치료 효과에 대한 근거는 충분하지 않다는 평가가 이어졌다.

학계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)의 가속 승인 항암제를 5년 이상 추적 관찰한 결과, 약 41%에서는 생존율이나 삶의 질 개선 효과가 입증되지 않았다.

건강보험심사평가원이 불응성 B세포 급성 림프성 백혈병 치료제인 킴리아주(티사젠렉류셀)의 성과를 무진행 생존율 등 지표로 평가한 결과, 치료 효과를 보지 못한 환자 비율은 59.1%에 달했다.

해당 약품의 1회 투약 상한 금액은 3억6000만원에 육박한다. 2022년부터 2024년까지 킴리아주 급여에 투입된 1296억원 중 약 766억원은 투입에 따른 효과를 보지 못한 것으로 추산된다.

유전성 망막위축 치료제 럭스터나주(보레티진네파보벡)와 척수성 근위축증 치료제 스핀라자주(뉴시너센나트륨) 역시 운동기능평가 기준으로 효과가 확인된 비율은 50%에 그쳤다.

두 약품의 상한 금액은 각각 3억3000만원, 9200만원이다.

단체들은 또 최근 7년간 식품의약품안전처 허가를 받았지만 급여 등재가 이뤄지지 않은 희귀의약품이 77개(60개 성분)에 달하며, 이들 의약품의 1개당 평균 치료비용은 약 2억9000만원이라고 밝혔다.

이 같은 결과를 바탕으로 단체들은 초고가 신약이 높은 가격에 걸맞은 치료 효과를 내고 있는지에 대해 근본적인 의문을 제기했다. 특히 정부가 발표한 희귀질환 치료제 신속 급여화 정책을 재검토할 것을 촉구했다.

앞서 보건복지부는 지난해 11월 희귀질환 치료제의 건보 적용을 위한 급여 적정성 평가와 약가 협상 절차를 간소화해, 최대 240일이 소요되던 급여 등재 기간을 100일 이내로 단축하겠다는 방침을 밝힌 바 있다.

이에 대해 단체들은 임상적 유용성 평가와 경제성 평가가 생략된 상황에서 이를 보완할 종합적인 사후평가는 방법론조차 마련되지 않았다고 지적했다.

이어 희귀질환자에게 중요한 것은 신속한 효과가 검증된 치료제라며, 현재 정부 정책은 검증되지 않은 신약 도입에 따른 위험과 비용 부담을 환자에게 전가하는 방향으로 작동하고 있다고 주장했다.

그러면서 정부에 ▲신약 효과 평가 결과의 전면 공개 ▲구체적이고 엄격한 사후평가 제도 마련 ▲고가 신약에 대한 재정 조달 방안 마련 ▲사회적 논의 기구 구성을 요구했다.