[헬스코리아뉴스 / 이창용] 희귀질환인 유전성 혈관부종 환자들을 위한 예방 치료제가 건강보험 적용을 받게 됐다. 보건복지부는 최근 ‘요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항’ 개정안을 통해 ‘라나델루맙(Lanadelumab) 주사제(제품명: 탁자이로프리필드시린지주)’를 새롭게 급여 목록에 포함한다고 밝혔다.

유전성 혈관부종은 몸속 단백질 이상으로 인해 피부나 기도, 장 점막 등이 갑자기 붓는 희귀질환이다. 얼굴이나 입술이 붓는 증상으로 시작해 심한 경우 기도가 막혀 생명을 위협할 수 있다. 발작은 예고 없이 반복적으로 발생하며, 환자들은 응급실을 오가는 생활을 이어가는 경우도 적지 않다.

라나델루맙은 이런 발작을 사전에 줄여주는 예방 목적의 주사제다. 그동안에는 발작이 발생했을 때 응급주사를 투여하는 방식이 주된 치료였다면, 이 약은 발작 빈도를 낮춰 일상생활을 보다 안정적으로 유지하도록 돕는 것이 특징이다.

다만, 모든 환자가 급여 적용을 받을 수 있는 것은 아니다. 12세 이상으로, 유전성 혈관부종 1형 또는 2형으로 확진된 환자 가운데 기존 치료제인 ‘다나졸(Danazol)’을 6개월 이상 사용했음에도 최근 6개월 동안 월평균 3회 이상 응급치료가 필요한 발작이 발생한 경우 급여를 적용받을 수 있다. 부작용이나 금기 등의 사유로 다나졸을 쓸 수 없는 환자 역시 최근 6개월 동안 월평균 3회 이상 발작 빈도를 보이면 급여 대상이 된다.

라나델루맙은 고가 희귀질환 치료제로 환자들의 경제적 부담이 컸다. 이번 건강보험 적용으로 치료 접근성이 높아지고, 반복되는 발작으로 일상생활에 제약을 받아온 환자들의 삶의 질도 개선될 것으로 기대된다.

이번 개정으로 ‘뉴시너센 나트륨(Nusinersen sodium, 제품명: 스핀라자주)’의 교체투여 기준도 확대했다.

기존에는 환자가 다른 척수성 근위축증(SMA) 치료제를 투여받았다면 스핀라자로 교체투여나 병용투여를 인정하지 않았으나, 이번 개정으로 일정 요건을 충족하는 경우 위원회 판단을 거쳐 1회에 한해 교체투여를 받을 수 있다.

이에 기존 치료제인 ‘리스디플람(Risdiplam, 상품명: 에브리스디)’을 투여 중 치료 효과가 유지되고 중단기준에 해당하지 않으면서도 심각한 불내성(낮은 농도에서도 약물 부작용이 나타나는 증상) 등 임상적 사유가 있는 경우에는 스핀라자로 전환할 수 있다. 아울러 스핀라자에서 에브리스디로 교체한 이후에도 불내성 같은 임상 사유가 발생했을 때에는 다시 스핀라자로 1회에 한해 교체투여가 인정된다.

이번 개정안은 오는 3월 1일부터 시행된다.