[메디컬투데이 = 양정의 기자] A형 혈우병 치료제 '헴리브라(성분명 에미시주맙)'가 장기간 사용 시에도 높은 안전성과 유효성을 보인다는 연구 결과가 나왔다. 일본 현장 데이터를 바탕으로 한 이번 연구는 아시아 환자군에서 헴리브라의 실제 치료 효과를 입증한 사례로 평가받고 있다.

JW중외제약은 헴리브라의 일본 내 시판 후 조사(PMS) 최종 분석 결과가 최근 국제 학술지 '헤모필리아(Haemophilia)'에 게재됐다고 25일 밝혔다. 헴리브라는 혈우병 환자 체내에 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 혁신 신약이다. A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제에 대한 내성 항체를 가진 환자와 비항체 환자 모두에게 사용 가능하다.

일본 나라의과대학 미도리 시마(Midori Shima) 교수 연구팀은 2018년 5월부터 2023년 1월까지 일본 내 항체 보유 선천성 A형 혈우병 환자 134명을 대상으로 장기 안전성과 유효성을 평가했다. 연구팀은 전체 투약군인 '안전성 분석군(134명)'과 신규 투약자로 구성된 '유효성 분석군(101명)'을 설정해 최장 3년간 모니터링을 진행했다. 조사 대상에는 중증 환자 116명(86.6%)이 포함됐으며, 연령대는 0세 영유아부터 78세 고령자까지 광범위하게 분포했다.

안전성 평가 결과, 안전성 분석군 134명 중 122명(91%)에게서 약물이상반응(ADR)이 나타나지 않았다. 특히 주목할 만한 점은 조사 기간 중 인공관절 수술 등 고난도 수술을 포함해 총 30명의 환자가 수술을 받았음에도 혈전색전증(TE)이나 혈전성 미세혈관병증(TMA)이 단 한 건도 발생하지 않았다는 사실이다. 이는 지혈을 위해 우회인자제제(BPA) 등 지혈제를 병용한 상황에서도 동일했다.

출혈 예방 효과 측면에서도 긍정적인 결과가 확인됐다. 유효성 분석군의 '치료가 필요한 연간 출혈률(ABR)' 중앙값은 1.3회를 기록하며 안정적인 수치를 보였다. 전체 환자 중 53명(39.6%)은 투약 기간 동안 단 한 번의 출혈도 경험하지 않은 '무출혈(Zero Bleed)' 상태를 유지한 것으로 나타났다.

헴리브라는 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속되는 특징을 지니고 있다. 2023년 5월 건강보험 급여 대상이 만 1세 이상의 비항체 중증 A형 혈우병 환자로 확대됐으며, 2025년 10월에는 세계보건기구(WHO)의 필수의약품목록(EML)과 소아용 필수의약품목록(EMLc)에 등재됐다.

JW중외제약 관계자는 "이번 연구 결과는 한국인과 유전적 소인이 유사한 아시아인을 대상으로 수술 등의 고위험 상황에서도 헴리브라의 장기 안전성을 입증한 사례"라며 "실제 현장에서 장기간 투약한 환자의 91% 이상이 이상반응 없이 치료를 지속하고 수술까지 마쳤다는 사실은 헴리브라의 안전성 프로파일을 뒷받침하는 근거가 될 것"이라고 밝혔다.