[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미토콘드리아를 겨냥하는 세계 최초의 프리드리히 운동실조증 신약 후보물질 ‘놈라보푸스프(Nomlabofusp)’의 상용화가 카운트다운에 돌입했다.

헬스코리아뉴스 취재 결과, ‘놈라보푸스프’를 개발 중인 미국 라리마 테라퓨틱스(Larimar Therapeutics)는 오는 6월 미국 식품의약국(FDA)에 ‘놈라보푸스프’의 품목 허가 신청서를 제출할 계획인 것으로 확인됐다. 이 약물은 이미 혁신 신약으로 지정돼 승인 가능성이 높게 점쳐지고 있다.

‘놈라보푸스프’의 대상 질환인 프리드리히 운동실조증은 FXN라는 유전자 변이로 인해 프라탁신 단백질이 결핍되고, 이로 인해 운동 기능이 저하되는 유전성 희귀 질환이다. 프라탁신 결핍은 신경 손상을 초래해 보행 장애를 유발할 뿐만 아니라, 전체 환자의 75%가 심근병증을 앓는 등 심장 기능 부전을 일으켜 사망에 이를 수 있다.

하지만 현재 프리드리히 운동실조증은 뚜렷한 치료법이 없는 상황이다. 증상 완화를 위해 대증요법을 시도하기도 하지만 기대만큼의 효과를 거두지는 못하고 있다.

‘놈라보푸스프’는 이러한 미충족 의료 수요를 해결하기 위해 고안된 약물이다. 필수 에너지를 생성하는 미토콘드리아 내부에 프라탁신 단백질을 직접 전달해 단백질 생산을 유도하는 기전이다.

만약 ‘놈라보푸스프’가 미국 FDA의 허가를 취득하게 되면, 프리드리히 운동실조증에 대한 세계 최초의 미토콘드리아 타깃 근본 치료제가 탄생하게 된다.

앞서 FDA는 올해 2월 ‘놈라보푸스프’를 혁신신약으로 지정한 바 있다. 라리마 테라퓨틱스는 이를 바탕으로 오는 6월 허가 신청이 접수되면 내년 상반기 중 최종 허가를 받을 수 있을 것으로 기대하고 있다.