´ëÇѹα¹½Å¾à°³¹ß»ó ´ë»ó GC³ì½ÊÀÚ ¼ö»ó

źÀú¹é½Å ¡®¹è¸®Æ®¶ô½ºÁÖ¡¯ °³¹ß °ø·Î¡¦±â¼ú¼öÃâ»ó¿¡ ¼Ò¹ÙÁ¨¡¤¾Æµ¨¡¤¾ËÁö³ë¹Í½º
µî·Ï: 2026.02.28


[ÀÇÇнŹ®¡¤Àϰ£º¸»ç=±èÁ¤ÀÏ ±âÀÚ]źÀú ¹é½Å '¹è¸®Æ®¶ô½ºÁÖ'¸¦ °³¹ßÇÑ GC³ì½ÊÀÚ°¡ ´ëÇѹα¹½Å¾à°³¹ß»ó ½Å¾à°³¹ßºÎ¹® ´ë»óÀ» ¼ö»óÇß´Ù.


Çѱ¹½Å¾à°³¹ß¿¬±¸Á¶ÇÕ(ÀÌ»çÀå ±èÁ¤Áø)Àº 27ÀÏ ¼­¿ï »ïÁ¤È£ÅÚ Á¦¶ó´½È¦¿¡¼­ Á¦27ȸ ´ëÇѹα¹½Å¾à°³¹ß»ó ½Ã»ó½ÄÀ» °³ÃÖÇØ ½Å¾à°³¹ß ¹× ±â¼ú¼öÃâ ºÐ¾ß ¼º°ú¸¦ Ä¡ÇÏÇÏ´Â ÀÚ¸®¸¦ ¸¶·ÃÇÑ´Ù.


½Å¾à°³¹ßºÎ¹® ´ë»ó¿¡´Â źÀú ¹é½Å '¹è¸®Æ®¶ô½ºÁÖ'¸¦ °³¹ßÇÑ GC³ì½ÊÀÚ°¡ ¼±Á¤µÆÀ¸¸ç, ±â¼ú¼öÃâºÎ¹® ±â¼ú¼öÃâ»ó¿¡´Â ¡â³­Ä¡¼º ³úÀüÁõ ASO Ä¡·áÁ¦ 'SVG105'¸¦ °³¹ßÇÑ ¼Ò¹ÙÁ¨ ¡âº¯Çü Ÿ¿ì ¼±ÅÃÀû Ç¥Àû ¾ËÃ÷ÇÏÀ̸Ӻ´ Ä¡·áÁ¦ 'ADEL-Y01'À» °³¹ßÇÑ ¾Æµ¨ ¡âÀ¯Àü¼º ³­Ã» Áúȯ Ä¡·áÁ¦ 'Æ®·£½º-½ºÇöóÀÌ½Ì ¶óÀ̺¸ÀÚÀÓ'À» °³¹ßÇÑ ¾ËÁö³ë¹Í½º µî 3°³»ç°¡ ¼±Á¤µÆ´Ù.

¿ÞÂʺÎÅÍ GC³ì½ÊÀÚ Á¤Àç¿í ºÎ»çÀå, ½Å¾àÁ¶ÇÕ ±èÁ¤Áø ÀÌ»çÀå.(»çÁøÁ¦°ø=Çѱ¹½Å¾à°³¹ß¿¬±¸Á¶ÇÕ)
¿ÞÂʺÎÅÍ GC³ì½ÊÀÚ Á¤Àç¿í ºÎ»çÀå, ½Å¾àÁ¶ÇÕ ±èÁ¤Áø ÀÌ»çÀå.(»çÁøÁ¦°ø=Çѱ¹½Å¾à°³¹ß¿¬±¸Á¶ÇÕ)
¿ÞÂʺÎÅÍ GC³ì½ÊÀÚ Á¤Àç¿í ºÎ»çÀå, ½Å¾àÁ¶ÇÕ ±èÁ¤Áø ÀÌ»çÀå.(»çÁøÁ¦°ø=Çѱ¹½Å¾à°³¹ß¿¬±¸Á¶ÇÕ)


GC³ì½ÊÀÚ°¡ °³¹ßÇÑ '¹è¸®Æ®¶ô½ºÁÖ'´Â ±¹»ê 39È£ ½Å¾àÀ¸·Î ¼¼°è ÃÖÃÊ·Î À¯ÀüÀÚ ÀçÁ¶ÇÕ ±â¼úÀ» ÀÌ¿ëÇÑ ÅºÀú ¹é½ÅÀÌ´Ù. ¹è¸®Æ®¶ô½ºÁִ źÀú µ¶¼ÒÀÇ ÇÙ½É ¼ººÐÀÎ ¹æ¾î Ç׿ø ´Ü¹é¸¸À» À¯ÀüÀÚ ÀçÁ¶ÇÕ ±â¼ú·Î »ý»êÇÔÀ¸·Î½á ±âÁ¸ źÀú ¹é½Å ´ëºñ ¾ÈÀü¼ºÀ» °³¼±ÇßÀ¸¸ç, ÀçÁ¶ÇÕ ¼¼Æ÷ÁÖ¸¦ Ȱ¿ëÇÑ ´ë·® ¹ßÇö ½Ã½ºÅÛÀ» ÅëÇØ PA ´Ü¹é¸¸À» ´ë·®À¸·Î ÀϰüµÇ°Ô »ý»êÇÒ ¼ö ÀÖ´Â ±â¼úÀû ±â¹ÝÀ» È®º¸Çß´Ù.


À̸¦ ÅëÇØ Àü·® ¼öÀÔ¿¡ ÀÇÁ¸ÇÏ´ø źÀú ¹é½ÅÀÇ ±¹³» ÀÚ±Þ ±â¹ÝÀ» ¸¶·ÃÇßÀ¸¸ç, ±¹°¡ À§±â »óȲ ´ëÀÀÀ» À§ÇÑ ¹é½Å »ý»ê¡¤°ø±Þ ü°è¸¦ ±¸ÃàÇß´Ù´Â Á¡¿¡¼­ Àǹ̸¦ °®´Â´Ù.

¿ÞÂʺÎÅÍ ¼Ò¹ÙÁ¨ ÀÌÁ¤È£ ´ëÇ¥, ¹Úöȣ ´ëÇ¥, ½Å¾àÁ¶ÇÕ ±èÁ¤Áø ÀÌ»çÀå.(»çÁøÁ¦°ø=Çѱ¹½Å¾à°³¹ß¿¬±¸Á¶ÇÕ)
¿ÞÂʺÎÅÍ ¼Ò¹ÙÁ¨ ÀÌÁ¤È£ ´ëÇ¥, ¹Úöȣ ´ëÇ¥, ½Å¾àÁ¶ÇÕ ±èÁ¤Áø ÀÌ»çÀå.(»çÁøÁ¦°ø=Çѱ¹½Å¾à°³¹ß¿¬±¸Á¶ÇÕ)
¿ÞÂʺÎÅÍ ¼Ò¹ÙÁ¨ ÀÌÁ¤È£ ´ëÇ¥, ¹Úöȣ ´ëÇ¥, ½Å¾àÁ¶ÇÕ ±èÁ¤Áø ÀÌ»çÀå.(»çÁøÁ¦°ø=Çѱ¹½Å¾à°³¹ß¿¬±¸Á¶ÇÕ)


¼Ò¹ÙÁ¨ÀÌ °³¹ßÇÑ 'SVG105'´Â ±¹¼ÒÇÇÁúÀÌÇü¼ºÁõ ±â¹Ý ¼Ò¾Æ ³­Ä¡¼º ³úÀüÁõÀ» Ç¥ÀûÇÏ´Â ¾ÈƼ¼¾½º ¿Ã¸®°í´ºÅ¬·¹¿ÀŸÀ̵å(ASO) Ä¡·áÁ¦·Î Áúȯ À¯¹ß mRNA¸¦ Á÷Á¢ Ç¥ÀûÇØ º´ÀÎ ´Ü¹éÁú »ý¼ºÀ» ¾ïÁ¦ÇÏ´Â Â÷¼¼´ë RNA Ä¡·áÁ¦´Ù. ¼Ò¹ÙÁ¨Àº ³ú ƯÀÌÀû ü¼º µ¹¿¬º¯À̰¡ ¼Ò¾Æ ³­Ä¡¼º ³úÀüÁõÀÇ ÁÖ¿ä ¿øÀÎÀÓÀ» ¼¼°è ÃÖÃÊ·Î ±Ô¸íÇß°í, Áúȯ ±âÀü ±Ô¸íºÎÅÍ Èĺ¸¹°Áú µµÃâ±îÁö ÀüÁֱ⠰³¹ß ü°è¸¦ µ¶ÀÚÀûÀÎ ±¹³» ±â¼ú·Î ¿Ï¼ºÇß´Ù.


¼Ò¹ÙÁ¨Àº 2025³â 9¿ù, ÀÌÅ»¸®¾Æ Á¦¾à»ç ¾ÈÁ©¸®´ÏÆÄ¸¶¿Í ÃÑ 7700¾ï¿ø ±Ô¸ð·Î Çѱ¹¡¤Áß±¹¡¤´ë¸¸À» Á¦¿ÜÇÑ Àü ¼¼°è ½ÃÀå¿¡ ´ëÇÑ °³¹ß¡¤»ó¾÷È­ ±Ç¸®¸¦ ÀÌÀüÇÏ´Â °è¾àÀ» ü°áÇÏ¿© Çõ½Å¼º°ú »ó¾÷Àû °æÀï·ÂÀ» ÀÔÁõÇß´Ù.

¿ÞÂʺÎÅÍ ¾Æµ¨ ¼Õ¿µ¼ö Àü¹«, ½Å¾àÁ¶ÇÕ ±èÁ¤Áø ÀÌ»çÀå.(»çÁøÁ¦°ø=Çѱ¹½Å¾à°³¹ß¿¬±¸Á¶ÇÕ)
¿ÞÂʺÎÅÍ ¾Æµ¨ ¼Õ¿µ¼ö Àü¹«, ½Å¾àÁ¶ÇÕ ±èÁ¤Áø ÀÌ»çÀå.(»çÁøÁ¦°ø=Çѱ¹½Å¾à°³¹ß¿¬±¸Á¶ÇÕ)
¿ÞÂʺÎÅÍ ¾Æµ¨ ¼Õ¿µ¼ö Àü¹«, ½Å¾àÁ¶ÇÕ ±èÁ¤Áø ÀÌ»çÀå.(»çÁøÁ¦°ø=Çѱ¹½Å¾à°³¹ß¿¬±¸Á¶ÇÕ)


¾Æµ¨ÀÌ °³¹ßÇÑ 'ADEL-Y01'Àº ¾ËÃ÷ÇÏÀ̸Ӻ´ÀÇ º´¸® ÀÎÀÚÀÎ º¯Çü Ÿ¿ì(acK280)¸¸À» ¼±ÅÃÀûÀ¸·Î Ç¥ÀûÇÏ´Â Àΰ£È­ ´ÜÀÏŬ·Ð Ç×ü Ä¡·áÁ¦´Ù. º´¸®Àû Ÿ¿ìÀÇ ÀÀÁýÀ» ¾ïÁ¦Çϰí, ¼¼Æ÷ °£ ÀüÆÄ¸¦ Â÷´ÜÇÏ´Â ±âÀüÀ» °®Ã߸鼭 Á¤»ó Ÿ¿ì ±â´É¿¡´Â ¿µÇâÀ» ÁÖÁö ¾Êµµ·Ï ¼³°èµÇ¾î Ÿ¿ì ±â´É ÀúÇØ·Î ÀÎÇÑ ÀáÀçÀû ºÎÀÛ¿ë À§ÇèÀ» ³·Ãá °ÍÀÌ Æ¯Â¡ÀÌ´Ù.


¾Æµ¨Àº 2025³â 12¿ù »ç³ëÇÇ¿Í 1Á¶ 5300¾ï¿ø ±Ô¸ðÀÇ Àü ¼¼°è µ¶Á¡ °³¹ß¡¤»ó¾÷È­ ±Ç¸®¸¦ ÀÌÀüÇÏ´Â °è¾àÀ» ü°áÇß´Ù.

¿ÞÂʺÎÅÍ ¾ËÁö³ë¹Í½º À̼º¿í ´ëÇ¥, ½Å¾àÁ¶ÇÕ ±èÁ¤Áø ÀÌ»çÀå.(»çÁøÁ¦°ø=Çѱ¹½Å¾à°³¹ß¿¬±¸Á¶ÇÕ)
¿ÞÂʺÎÅÍ ¾ËÁö³ë¹Í½º À̼º¿í ´ëÇ¥, ½Å¾àÁ¶ÇÕ ±èÁ¤Áø ÀÌ»çÀå.(»çÁøÁ¦°ø=Çѱ¹½Å¾à°³¹ß¿¬±¸Á¶ÇÕ)
¿ÞÂʺÎÅÍ ¾ËÁö³ë¹Í½º À̼º¿í ´ëÇ¥, ½Å¾àÁ¶ÇÕ ±èÁ¤Áø ÀÌ»çÀå.(»çÁøÁ¦°ø=Çѱ¹½Å¾à°³¹ß¿¬±¸Á¶ÇÕ)


¾ËÁö³ë¹Í½º°¡ °³¹ßÇÑ 'Æ®·£½º-½ºÇöóÀÌ½Ì ¶óÀ̺¸ÀÚÀÓ(Trans-Splicing Ribozyme, TSR)'Àº Áúº´ ¿øÀÎ À¯ÀüÀÚ¸¦ RNA ¼öÁØ¿¡¼­ ÆíÁý¡¤±³Á¤ÇÏ´Â Ç÷§Æû ±â¼ú·Î ±âÁ¸ Ä¡·áÁ¦°¡ ¾ø°Å³ª È¿°ú°¡ Á¦ÇÑÀûÀÎ Èñ±ÍÁúȯ°ú ³­Ä¡¼º ÁúȯÀ» ÇØ°áÇÒ ¼ö ÀÖ´Â Çõ½Å±â¼úÀÌ´Ù. ´Ù¾çÇÑ µ¹¿¬º¯ÀÌ¿¡ Àû¿ë °¡´ÉÇϸç, DNA¸¦ Á÷Á¢ ÆíÁýÇÏÁö ¾Ê¾Æ À¯Àüµ¶¼º ¿ì·Á¸¦ ³·Ãá °ÍÀÌ Æ¯Â¡ÀÌ´Ù.


¾ËÁö³ë¹Í½º´Â 2025³â 5¿ù, À϶óÀÌ ¸±¸®¿Í ¾à 1Á¶ 9000¾ï¿ø ±Ô¸ðÀÇ À¯Àü¼º ³­Ã» Ä¡·áÁ¦ °³¹ß ±Û·Î¹ú ¶óÀ̼±½º °è¾àÀ» ü°áÇß´Ù.

±èÁ¤ÀÏ ±âÀÚ
jikim@bosa.co.kr

* º» ±â»çÀÇ ³»¿ëÀº ÀÇÇнŹ® ¾ð·Ð»ç¿¡¼­ Á¦°øÇÑ ±â»çÀ̸ç ÇコÁ¶¼±ÀÇ ÆíÁý¹æÇâ°ú ÀÏÄ¡ÇÏÁö ¾ÊÀ» ¼öµµ ÀÖ½À´Ï´Ù.(°ü·Ã ¹®ÀÇ´Â ÇØ´ç ¾ð·Ð»ç¿¡ ¿¬¶ôºÎʵ右´Ï´Ù)