[의학신문·일간보사=이재원 기자]보건복지부가 척수성 근위축증(SMA) 치료제의 급여기준을 개정해 운동기능 평가체계를 세분화하고, 약제 간(스핀라자-에브리스디) 교체투여를 예외적으로 허용하는 방향으로 문을 열었다. 건강보험심사평가원도 이에 맞춰 사전심사 서식과 약제 명칭을 정비했다. 지난 3월 1일부터 시행됐다.

왼쪽부터 스핀라자와 에브리스디. 사진 출처=바이오젠(스핀라자), 로슈(에브리스디)

보건복지부는 최근 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항' 일부개정안을 고시하고, 스핀라자와 에브리스디 경구제의 세부 인정기준을 손질했다고 밝혔다.

스핀라자·에브리스디 간 양방향 '1회 교체투여' 예외 인정

그동안 두 약제를 포함한 SMA 치료제 간 교체투여 또는 병용투여는 스핀라자 투여 중 에브리스디로 넘어가는 단방향 교체 투여시만 1회 허용됐다.

그러나 개정안은 일정 요건을 충족할 경우 위원회 판단 하에 '1회에 한해' 조건부로 양방향 교체투여를 허용하도록 했다.

에브리스디 투여 중 개선이 확인되고 중단기준에 해당하지 않으나, 심각한 불내성 등 임상적 사유가 있는 경우 스핀라자로 1회 교체투여를 인정한다.

반대로 스핀라자에서 에브리스디로 교체 후 중단기준에 해당하지 않으면서 해부학적 사유 등 임상적 필요성이 있는 경우에도 1회 재교체 투여를 인정한다.

운동기능 평가, 연령·운동상태별로 세분화

또한 이번 개정에서는 운동기능 평가도구를 '연령'뿐 아니라 '운동상태(Sitter/Non-sitter)'까지 반영해 보다 정교하게 구분한 점이다.

기존에는 ▲생후 24개월 이하 ▲24개월 초과로 나눠 주·보조 평가도구를 정했으나, 개정안에서는 각 연령군을 다시 Sitter와 Non-sitter로 구분하고, 주평가도구(1종 필수)와 보조평가도구를 명확히 제시했다.

예를 들어 생후 24개월 초과 Sitter 환자는 HFMSE를 주평가도구로 사용하고, RULM·CHOP-INTEND·CHOP-ATEND 등을 보조도구로 활용할 수 있다. Non-sitter의 경우 HFMSE 또는 CHOP-INTEND를 주평가로 인정한다.

운동기능 평가도구 전환이 필요한 경우에는 전환 시점 이후 두 가지 평가결과를 3회 중복 제출해야 한다는 기존 원칙은 유지된다.

보건복지부는 질의·응답을 통해 "약제 투여 중 고시 변경으로 새로 추가된 평가도구를 적용하는 경우, 개정 고시 이후 도래하는 운동기능 평가결과 제출 시점부터 적용한다"고 명확히 했다. 새로운 도구 적용 과정에서 의학적 판단이 필요한 경우에는 심평원장이 정하는 위원회 결정에 따르도록 했다.

에브리스디 장기처방 56일분까지

투여 및 약제 관리 기준도 일부 조정됐다. 에브리스디의 경우 원내 처방을 원칙으로 하되, 장기처방 시 정제는 1회 최대 56일분까지 인정한다. 건조시럽은 허가사항의 보관·취급상 주의사항을 준수해 처방하도록 했다.

또한 사전승인 및 성과관리 절차, 위원회 구성 등 세부사항은 건강보험심사평가원장이 정하도록 했다.

한편 건강보험심사평가원은 공고를 통해 '사전심사의 절차 등에 관한 세부사항'을 개정·공고했다.

개정사항은 ▲'Risdiplam 경구제(품명: 에브리스디건조시럽)'를 'Risdiplam 경구제(품명: 에브리스디건조시럽 등)'으로 명칭 변경 ▲스핀라자 및 에브리스디 교체투여 확대에 따른 관련 서식 개정 등이다.

보건복지부 고시와 심평원 공고 모두 2026년 3월 1일부터 시행된다.

이번 개정으로 SMA 치료제 선택의 유연성이 일부 확대되는 한편, 평가체계는 보다 구조화돼 임상현장의 관리 기준이 한층 명확해질 전망이다.