[메디컬투데이 = 박성하 기자] 성인 급성 간성 포르피린증(AHP) 치료제 ‘기브라리(성분명 기보시란나트륨·메디팁)’가 국내 품목허가를 받았다.

식품의약품안전처에 따르면 성인에서의 급성 간성 포르피린증 치료에 사용하는 수입 희귀의약품 '기브라리주'을 최근 허가했다.

급성 간성 포르피린증은 간에서 헴(Heme) 합성에 필요한 효소가 결핍되면서 아미노레불린산, 포르포빌리노겐 등 독성 중간체가 체내에 축적돼 심한 복통과 신경 손상 등을 유발할 수 있는 유전성 희귀질환으로 알려져 있다.

기브라리는 아미노레불린산 합성효소 1(ALAS1)에 대한 메신저 리보핵산(mRNA)을 분해하는 방식으로 작용한다. 이를 통해 신경독성 중간체로 언급된 아미노레불린산과 포르포빌리노겐의 생성을 억제해 AHP 증상 감소를 돕는다.

식약처는 “이번 승인으로 성인 AHP 환자에서 기존 치료로 충족되지 않았던 의료 수요에 대해 새로운 치료 기회가 제공될 것으로 기대한다”고 밝혔다.