[메디컬투데이 = 양정의 기자] RNA 기반 유전자치료제 개발 전문기업 알지노믹스가 오는 4월 17일부터 22일까지 미국 샌디에이고에서 개최되는 미국암연구학회(AACR 2026)에서 구두 발표를 진행한다고 5일 밝혔다.

AACR은 미국임상종양학회(ASCO), 유럽종양학회(ESMO)와 함께 세계 3대 암학회로 꼽힌다. 전 세계 연구기관과 글로벌 제약바이오 기업들이 참석하는 이 국제 행사에서 알지노믹스는 항암 유전자치료제 'RZ-001'의 간암 임상 중간결과를 발표하는 연사로 선정됐다. 이번 발표는 RNA 편집·교정 치료제의 최초 임상 개념증명(POC) 데이터를 공개하는 자리가 될 전망이다.

알지노믹스는 이번 발표를 통해 RNA 치환효소 기술의 임상적 유효성과 안전성을 입증하고, 글로벌 시장에서 기술사업화를 본격화할 계획이라고 밝혔다.

알지노믹스의 주력 파이프라인인 'RZ-001'은 전체 암세포종의 80% 이상에서 발현되는 텔로머라제 mRNA를 표적으로 한다. 이 치료제는 암세포 사멸과 면역세포 침윤 유도, 면역항암제 반응률 상승을 유도하는 복합 기전을 갖춘 항암 유전자치료제로, 국내 식품의약품안전처와 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상계획승인을 받았다. 원발성 간암과 교모세포종을 대상으로 미국 FDA로부터 '패스트트랙'과 '희귀의약품' 지정을 받은 상태다.

알지노믹스는 현재 간암 환자를 대상으로 RZ-001과 면역항암제 병용 임상 1b/2a상을 진행하고 있다. 국내 9개 기관에서 환자 모집과 투약이 이뤄지고 있다.

병용약물인 아테졸리주맙과 베바시주맙은 진행성 간암 1차 치료제로 70% 이상 사용되는 대표적인 요법이다. 그러나 표준치료제 반응률은 약 20~30% 수준에 그치는 것으로 알려져 있다. RZ-001 병용에 따른 임상적 유효성과 반응률 향상 데이터가 뒷받침된다면 사업화 측면에서도 시너지 효과가 있을 것으로 기대된다.

RZ-001은 전체 암세포종의 80% 이상에서 발현되는 텔로머라제 mRNA를 표적하기 때문에, 하나의 치료제로 다양한 암종으로 적응증을 확대할 수 있다는 장점이 있다.

회사 관계자는 "RNA 편집·교정 치료제의 임상 POC 데이터를 국제 학회에서 선보이게 되어 기쁘다"며 "이번 AACR 발표를 계기로 난치성 질환 치료제 개발을 가속화하겠다"고 밝혔다.