[메디컬투데이 = 조민규 의학전문기자] 일본이 파킨슨병과 중증 심부전 환자를 위한 혁신적인 줄기세포 치료제를 승인하며, 수개월 내에 실제 환자 치료에 적용될 전망이다.

현지 언론 및 제약사에 따르면, 스미토모 파마(Sumitomo Pharma)는 환자의 뇌에 줄기세포를 이식하는 파킨슨병 치료제인 '암세프리(Amchepry)'의 제조 및 판매 승인을 획득했다.

또한 일본 후생노동성은 의료 스타트업인 큐오립스(Cuorips)가 개발해 새로운 혈관 형성을 돕고 심장 기능을 회복시키는 심근 시트 '리하트(ReHeart)'의 사용도 허가했다.

이 치료제들은 이르면 올해 여름부터 상용화될 예정으로, 유도만능줄기세포를 활용한 세계 최초의 상업용 의료 제품이 될 전망이다.

Shinya Yamanaka 교수는 신체 내 모든 세포로 분화할 수 있는 유도만능줄기세포 연구로 지난 2012년 노벨 생리의학상을 수상한 바 있다.

Kenichiro Ueno 보건상은 기자회견에서 이번 치료제가 일본뿐만 아니라 전 세계 환자들에게 희망이 되기를 바란다며 모든 환자에게 차질 없이 전달될 수 있도록 필요한 절차를 신속히 수행할 것이라고 밝혔다.

스미토모 파마는 혁신 신약을 환자들에게 최대한 빠르게 제공하기 위해 마련된 제도에 따라 암세프리에 대한 조건부 및 기한부 승인을 받았다고 설명했다.

현지 언론에 따르면 이는 일반적인 신약 임상시험보다 적은 환자 수의 데이터를 바탕으로 안전성과 유효성을 판단해 부여하는 일종의 임시 면허에 해당한다.

실제로 교토대학교 연구진이 주도한 임상시험에서는 이 치료법이 안전하며 증상 개선에 효과적인 것으로 나타났다.

연구에는 50~69세의 파킨슨병 환자 7명이 참여했으며, 뇌 양측에 총 500만에서 1000만개의 세포를 이식받았다. 이때 사용된 세포는 건강한 기증자의 유도만능줄기세포를 도파민 생성 뇌세포의 전구세포로 분화시킨 것이다.

2년 동안의 추적 관찰 결과 중대한 이상 반응은 발견되지 않았으며, 4명의 환자에서 뚜렷한 증상 개선이 나타났다.