‘원샷’의 환상과 ‘계륵’의 현실 사이에서

인류 의학사는 ‘정복’의 역사였다. 증상을 완화하는 데 그쳤던 약물들이 질병의 근본 원인을 수정하는 ‘세포·유전자 치료제(CGT)’의 등장으로 마침내 종전을 선언하는 듯했다. 단 한 번의 투약으로 암을 뿌리 뽑는 ‘기적의 신약’ 앞에 자본은 열광했고, 글로벌 빅파마들은 수조 원의 베팅을 주저하지 않았다.

하지만 2026년 현재, 시장의 공기는 싸늘하다. 7억 원을 호가하는 ‘집 한 채 값’과 고형암이라는 거대한 벽 앞에서 기적은 ‘비싼 계륵’으로 전락했다는 비아냥까지 들린다. 화이자(Pfizer)와 아스트라제네카(Astrazeneca) 등 글로벌 제약사들마저 잇따라 파이프라인을 정리하며 ‘손절’에 나선 지금, 우리는 혁신이라는 이름 뒤에 숨겨진 냉혹한 현실을 마주하고 있다. 이 기술은 과연 뜬구름 잡는 신기루인가, 아니면 더 큰 도약을 위한 사춘기의 뼈아픈 혁명인가. 헬스코리아뉴스가 세포·유전자 치료제의 과거와 현재, 그리고 미래의 지속 가능한 해법을 상·중·하 시리즈로 진단했다.

[上] 환호의 시대 : ‘종전 선언’ 꿈꾼 원샷 치료제의 화려한 등장

[中] 침체의 시대 : 7억 원의 무게와 고형암이라는 거대한 벽

[下] 재편의 시대 : ‘뉴 게임 체인저’ 혹은 ‘실리적 니치 마켓’

[헬스코리아뉴스 / 이충만] ‘원샷’의 환상이 깨진 직후, 업계의 시계추는 다시 빠르게 움직이고 있다. 막연한 혁신보다 확실한 수익을 좇는 실리주의로의 대전환이다. 새로운 기술로 정면 돌파를 시도하는 ‘뉴 게임 체인저’로의 도약과 블록버스터 등극이라는 거창한 꿈을 내려놓고 수익성이 확실한 ‘니치 마켓(Niche Market·틈새시장)’에 안착하려는 현실적인 타협안 등 두 갈래로 나뉜다.

초기 세포·유전자 치료제의 적응증 확대 시도는 기존 기술의 틀 안에서 타깃 항원만을 교체해 고형암에 도전하는 수준에 머물렀다. 혈액암에서 거둔 승리 공식을 그대로 이식하려 한 것이다. 하지만 견고한 종양미세환경(TME)이라는 장벽 앞에 1세대 기술은 속수무책이었고, 결과적으로 단순 개량이 아닌 새로운 플랫폼 기술의 도입이 필요하다는 뼈아픈 교훈을 남겼다.

이에 따라 등장한 것이 다중 표적 기전이다. 세포·유전자 치료제 역시 복수의 타깃을 동시에 공략함으로써 적응증 확대를 도모하고 있다. 대표적으로 영국 바이오 벤처 기업인 ‘트로제닉스(Trogenix)’의 ‘TGX-007’가 있다. 이 치료제는 암세포 사멸 유전자인 ‘HSV-tk’와 면역세포 활성 인자인 ‘인터류킨-12(IL-12)’ 생산 유전자를 환자에게 1회 투약해 암의 완치를 유도한다. 특히 난공불락으로 여겨지는 뇌암의 일종인 교모세포종 적응증에서 전임상 실험 결과 85%의 완치율을 기록하며 업계의 시선을 끌어모으고 있다.

천문학적인 제조 원가를 낮추기 위한 공정 혁신도 파격적이다. 환자의 몸 밖(In-vitro)이 아닌 몸 안(In-vivo)에서 직접 치료제를 제조하는 방식이다. 미국 ‘켈로니아(Kelonia)’가 개발 중인 ‘KLN-1010’은 CAR-T 세포로 변할 수 있는 유전 설계도를 T세포에 전달하는 ‘배송 시스템’ 역할을 한다. 특수 전달체가 몸속으로 들어가 설계도를 전달하면 세포가 스스로 CAR-T 세포로 변이해 암세포를 공격하는 원리다. 이 방식이 성공하면 최대 5주가 걸리던 제조 공정이 생략되어 절차 간소화와 비용 절감을 동시에 실현할 수 있다. 일반 치료제처럼 단순 정맥주사만으로 치료가 가능하고 투약 전 필수적이었던 항암화학요법 절차도 필요 없다.

관건은 상용화의 벽을 넘을 수 있느냐다. 아무리 이론적으로 유효성이 개선된 약물이라도 실제 임상 현장과 시장에서 증명하지 못하면 신포도에 불과하기 때문이다. 실제로 2024년 9월 미국 ‘화이자(Pfizer)’를 필두로 독일 ‘바이오엔테크(BioNTech)’, 영국 ‘아스트라제네카(Astrazeneca)’, 일본 ‘다케다(Takeda)’ 등 주요 기업들이 세포·유전자 치료제 파이프라인을 잇달아 정리하며 사업 구조 재편에 나선 점은 시사하는 바가 크다. 기술적 잠재력과는 별개로 상업적 실현 가능성에 대한 업계의 회의론이 확산되고 있는 것이다.

따라서 시장은 질병 정복이라는 거창한 담론을 내려놓고 수익성이 확실한 니치 마켓에 안착하는 실리주의로 선회하고 있다. 글로벌 빅파마들이 보수적인 포트폴리오 재편에 나선 사이, 국내 기업들은 내실 있는 ‘니치 마켓’ 공략에 속도를 내고 있다. ‘큐로셀(Curocell)’은 지난 2024년 12월, 자사의 CAR-T 세포 치료제 후보물질 ‘안발셀(Anbal-cel, 성분명 : 안발캅타진 오토류셀·Anbalcabtagene Autoleucel)’의 임상 2상 결과를 토대로 식품의약품안전처에 조건부 품목허가 신청서를 제출하며 상용화를 목전에 두고 있다. 이는 글로벌 진출이라는 허상 대신 내수 시장 선점을 목표로 둔 영리한 전략으로 풀이된다.

시장조사 전문업체 딜포머(Dealforma)는 “제한적인 영역에서는 세포·유전자 치료제가 여전히 독보적인 최적의 대안”이라며 “특정 질환군을 중심으로 한 내실 있는 시장은 유지될 것”이라고 진단했다. 혁신적 게임 체인저를 꿈꾸던 광기 어린 열풍이 가라앉은 자리에, 세포·유전자 치료제의 생존을 위한 냉철한 선택과 집중이 시작된 것이다. 사춘기의 뼈아픈 혁신을 거친 이 기술이 과연 인류 의학사의 진정한 동반자로 남을 수 있을지, 전 세계 의학계가 그 다음 장을 주목하고 있다.