[mdtoday = 차혜영 기자] 한국의 바이오 기업 오가노이드사이언스가 개발한 자가 성체줄기세포 유래 장 오가노이드 치료제 'ATORM-C'가 식품의약품안전처(MFDS)로부터 제1상 임상시험계획(IND)을 승인받았다. 이번 승인은 대장 궤양을 동반한 크론병 환자를 대상으로 하며, 오가노이드 기반 재생치료제가 공식 임상 단계에 진입한 세계 첫 사례로 기록됐다.

지난해 12월 말 신청 이후 약 3개월 만에 이뤄진 이번 결정은 장 오가노이드 기술의 실제 임상 적용 가능성을 입증했다는 평가를 받는다. 크론병은 장 점막에 만성적인 염증과 궤양이 발생하는 난치성 질환으로, 증상이 악화할 경우 장 협착이나 천공 등 심각한 합병증을 유발한다. 기존 약물 치료에도 불구하고 상당수 환자에게 치료되지 않은 궤양이 남아 있어 새로운 치료법에 대한 수요가 높았다.

ATORM-C는 환자의 장 조직에서 추출한 줄기세포를 3차원 오가노이드 배양 기술로 제조한 치료제다. 손상된 장 점막 부위에 직접 이식되어 실제 장 상피세포로 분화함으로써 조직 재생을 유도하는 기전을 가진다. 이는 단순히 세포를 주입하는 기존 줄기세포 치료제에서 한 단계 진보한 차세대 재생의료 기술로 분류된다.

이번 1상 임상시험은 서울아산병원에서 진행되며, 총 9명에서 18명의 환자가 참여할 예정이다. 연구진은 약물 투여 후 24주간 추적 관찰을 통해 내약성과 안전성을 평가하고, 최대내약용량(MTD) 및 제2상 권장용량(RP2D)을 결정할 계획이다. 이와 함께 치료제의 탐색적 유효성 확인도 병행된다.

오가노이드사이언스 유종만 대표는 "이번 IND 승인은 오가노이드 기반 재생치료제가 국내에서 처음으로 임상에 진입했다는 점에서 의미가 크다"고 밝혔다. 유 대표는 이어 "기존 치료에 충분히 반응하지 않는 난치성 질환 환자들에게 새로운 가능성을 제시하고, 한국의 재생의료 기술이 글로벌 표준이 될 수 있도록 노력하겠다"고 덧붙였다.

오가노이드사이언스는 이번 국내 임상을 시작으로 미국과 유럽 등 글로벌 시장 진출을 본격화할 방침이다. ATORM-C는 자가 세포를 활용해 면역 거부 반응이 적고, 해당 기전의 경쟁 치료제가 없는 '퍼스트 인 클래스(First-in-Class)' 치료제로 주목받고 있다. 이미 유럽에서는 첨단재생의료제품(ATMP) 인증을 획득했으며, 독일 자회사를 통해 임상 자금을 확보한 상태다.

미국 시장 진출을 위해서는 뉴욕 마운트사이나이 병원과 협력하여 임상 1상을 추진 중이다. 오가노이드사이언스는 미국 식품의약국(FDA)의 재생의료 치료제 신속 개발 프로그램(RMAT) 등 다양한 우대 제도를 활용할 계획이며, 텍사스 소재 자회사를 통해 현지 임상을 관리할 예정이다.

최근 바이엘(Bayer)과 노보 노디스크(Novo Nordisk) 등 글로벌 제약사들이 재생의학 분야에 투자를 확대하는 가운데, 오가노이드사이언스는 제조 및 품질관리 체계(CMC)의 완성도를 인정받았다는 점을 강조했다. ATORM-C는 앞서 진행된 첨단재생의료 임상연구에서 베체트 장염 환자를 대상으로 유의미한 치료 효과를 확인한 바 있다. 회사는 이러한 성과를 바탕으로 글로벌 제약사와의 전략적 파트너십 및 기술 수출(License-out) 논의가 가속화될 것으로 전망하고 있다.