[의학신문·일간보사=김정일 기자]젬백스앤카엘은 최근 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy, 이하 PSP) 임상 결과의 과학적 근거를 담은 연구 논문이 국제 학술지 '사이언티픽 리포트(Scientific Reports)'에 게재됐다고 18일 밝혔다.

사이언티픽 리포트는 네이처 포트폴리오(Nature Portfolio)에서 발행하는 국제 학술지이다. 이번에 게재된 'GV1001, PSP 관련 모델에서 비정상적 4R 타우 및 기능적 결손 감소' 논문은 젬백스 기업부설연구소와 국내 유수의 연구기관 연구팀이 공동 저자로 참여했다.

타우 병증은 타우 단백의 비정상적인 응집을 주요 신경병리학적 소견으로 하는 질병군이며, PSP는 4R(4-repeat) 타우의 비정상적 응집이 주 원인으로 알려져 있다. 연구진은 GV1001이 4R 타우 단백질의 과발현을 조절해 PSP 진행을 늦출 수 있는 가능성을 확인했다.

논문에 따르면, 동물실험에서 GV1001 투여 후 운동 및 인지 기능이 전반적으로 개선되는 행동학적 변화가 관찰됐으며, 세포실험에서도 GV1001 투여 후 4R 타우 단백질이 정상 수준에 가깝게 조절되는 현상이 확인됐다.

또한 세포실험에서는 GV1001이 미세아교세포 활성화 표지자(TSPO)를 줄이는 것도 확인됐다. TSPO는 신경교세포 활성 및 신경염증과 연관된 지표로, 이미징 바이오마커 분야에서 PSP 진단 마커로 다양한 연구가 이어지고 있다.

앞서 젬백스는 뮌헨 루트비히 막시밀리안 대학 병원 마티아스 브렌델(Matthias Brendel) 교수팀이 수행한 'PSP 동물모델에서의 GV1001 이미징 바이오마커 연구'를 통해 TSPO를 포함한 여러 지표에서 GV1001이 신경 염증 및 타우 병리를 감소시킬 수 있음을 확인했다. 이 연구 결과는 국제 학회 알츠하이머협회 국제학술대회(AAIC 2025)에서 발표됐다.

젬백스 관계자는 "이번 논문은 PSP에서 GV1001의 작용을 확인한 중요한 성과"라며 "PSP 임상시험 결과를 병리 단백질의 변화, 기능적 지표, 세포 기반 근거와 연결해 해석할 수 있는 과학적 근거를 제시했다는 점에서 의미가 있다"고 밝혔다.

한편, 젬백스는 PSP 치료제 GV1001에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙과 희귀의약품 지정을 획득한데 이어 유럽의약품청(EMA)에서도 희귀의약품 지정을 받았다. 내달 72주에 대한 국내 2상 임상시험결과보고서 수령을 앞두고 있으며, 글로벌 3상 임상시험을 계획하고 있다.