[mdtoday = 박성하 기자] 국내 희귀 유전질환 치료제 개발 기업 피알지에스앤텍이 미국 바이오 제약사 센티넬 테라퓨틱스(Sentynl Therapeutics)와 소아조로증(HGPS) 치료제 후보물질 '프로제리닌(Progerinin)'에 대한 글로벌 라이선스 계약을 체결했다. 지난 13일 체결된 이번 계약에 따라 피알지에스앤텍은 계약금과 마일스톤을 연내 수령할 예정이며, 순매출에 따른 경상기술료(Royalty)는 이르면 2028년부터 확보하게 된다.

센티넬 테라퓨틱스는 글로벌 제약사 자이더스 라이프사이언스(Zydus Lifesciences)가 전액 출자한 미국 기반 기업으로, 희귀질환 치료제의 상업화 역량을 보유하고 있다. 피알지에스앤텍은 이번 기술 수출 성과를 발판 삼아 올해 하반기 코스닥 시장 상장을 위한 절차를 본격화할 계획이라고 밝혔다.

현재 프로제리닌은 2025년 1월부터 소아조로증 환자를 대상으로 임상 2a상 시험을 진행하고 있으며, 2026년 3월 말 투약 완료를 목표로 하고 있다. 통상적으로 신약 후보물질이 임상 초기 단계에 기술 이전되는 것과 달리, 이번 계약은 상업화 가능성이 가시화된 단계에서 성사되었다는 점에서 업계의 주목을 받고 있다.

소아조로증은 LMNA 유전자 변이로 인해 비정상 단백질인 '프로제린'이 생성되면서 세포핵 구조 이상과 급격한 조기 노화를 유발하는 초희귀 유전 질환이다. 프로제리닌은 이러한 프로제린 단백질을 직접 표적하여 분해를 유도하고 세포핵 구조를 정상화하는 기전을 가진 저분자 화합물 기반의 신약 후보물질이다.

비임상 연구 결과에 따르면, 프로제리닌은 소아조로증 마우스 모델에서 대조군(평균 16.8주) 대비 평균 수명을 25.2주로 유의미하게 연장시키는 효과를 입증했다(p < 0.001). 해당 물질은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀소아질환의약품(RPDD) 및 희귀의약품(ODD) 지정을 받았으며, 2028년 하반기 품목허가 승인 시 약 3,000억원 규모의 가치를 지닌 우선심사권(PRV) 취득도 가능할 것으로 전망된다.

박범준 피알지에스앤텍 대표는 "프로제리닌은 소아조로증의 근본 원인 단백질을 표적으로 하는 접근법을 취하고 있다"며 "센티넬과의 협력을 통해 글로벌 개발을 본격화하고 환자들에게 새로운 치료 가능성을 제시하기를 기대한다"고 밝혔다. 맷 헥 센티넬 대표 또한 "이번 계약을 통해 프로제리닌을 포트폴리오에 추가함으로써 조로증 연구의 과학적 진전을 환자와 가족을 위한 실질적인 치료 옵션으로 발전시키겠다"고 전했다.

미국 조로증연구재단(PRF)의 메디컬 디렉터 레슬리 고든 박사는 "프로제리닌 개발 연구를 지원해 온 점을 자랑스럽게 생각하며, 이번 계약이 치료제 개발의 가능성을 열었다는 점에 기쁘다"고 평가했다.

이번 연구는 과학기술정보통신부, 산업통상자원부, 보건복지부의 재원으로 국가신약개발사업단의 지원을 받아 수행되었다. 피알지에스앤텍은 소아조로증 외에도 제2형 신경섬유종증(NF2) 등 4개의 추가 희귀질환 파이프라인에 대한 연구를 지속하고 있다.