[mdtoday = 양정의 기자] 글로벌 항암제 전문기업 비원메디슨코리아는 인간상피성장인자수용체 2(HER2) 양성 담도암 치료제인 '지헤라주 300mg(성분명 자니다타맙)'이 식품의약품안전처로부터 국내 품목 허가를 획득했다고 밝혔다. 이번 허가에 따라 지헤라주는 이전에 최소 1회 이상의 전신요법을 받은 적이 있는 절제 불가능, 국소 진행성 또는 전이성 HER2 양성(IHC 3+) 담도암 성인 환자를 위한 단독요법으로 사용될 예정이다.

지헤라주는 담도암 분야에서 허가된 최초의 이중특이 항체 치료제라는 점에서 주목받고 있다. 이번 승인은 2025년 11월 미국의학협회지 종양학 저널(JAMA Oncology)에 게재된 '허라이즌(HERIZON-BTC01)' 임상시험 결과를 근거로 이루어졌다.

해당 연구에서 HER2 양성 IHC 3+ 환자군을 대상으로 독립적 중앙 심사(BICR)를 진행한 결과, 객관적 반응률(ORR) 52%, 반응 지속기간 중앙값(mDOR) 14.9개월을 기록했다. 또한, 전체생존기간 중앙값(mOS)은 18.1개월로 보고되었다.

서울의대 종양내과 오도연 교수는 “자니다타맙은 한국 환자들이 초기 임상 단계부터 연구에 참여해 축적된 근거가 이번 국내 허가로 이어졌다는 점에서 의미가 크다”며 “기존 치료 이후 선택지가 제한적이었던 담도암 환자들에게 바이오마커 기반의 정밀 표적치료 옵션이 추가된 것은 매우 고무적인 일”이라고 평가했다.

연구진은 자니다타맙이 HER2를 담도암의 유효한 치료 표적으로 재확인했으며, 향후 치료 환경에서 중요한 역할을 할 것으로 전망했다. 다만, 주요 이상사례로 설사, 주입 관련 반응, 빈혈 등이 관찰되었다.

지헤라주는 HER2 수용체의 서로 다른 두 부위(ECD2 및 ECD4)에 동시에 결합하는 인간화 이중특이적 항체로, HER2 신호 전달을 효과적으로 차단하도록 설계되었다. 이 약물은 수용체의 내재화를 유도하고 항체 의존성 세포독성(ADCC), 보체 의존성 세포독성(CDC), 항체 의존성 세포 식균작용(ADCP) 등 다양한 면역 기전을 활성화해 종양 세포 사멸을 유도한다.

비원메디슨코리아 양지혜 대표는 “담도암은 기존 치료 이후 대안이 제한적인 난치성 암종으로, 새로운 치료 접근에 대한 의료적 요구가 지속적으로 제기되어 왔다”며 “지헤라주가 환자들에게 실질적인 치료 선택지로 기여하기를 기대한다”고 전했다.

한편, 이번 허가는 2024년 11월 미국 식품의약국(FDA) 승인 이후, 국내에서 희귀의약품 지정 및 글로벌 혁신제품 신속심사 지원(GIFT) 프로그램 대상으로 선정되어 진행되었다.