[mdtoday = 차혜영 기자] 이엔셀은 자체 개발 중인 근감소증 치료제 후보물질 ‘EN001’에 대해 식품의약품안전처로부터 임상 1/2상 시험계획 변경 승인을 획득했다고 23일 밝혔다. 이번 변경은 임상 2상의 목적을 구체화하고 단계별 유효성 데이터를 객관적으로 확보하기 위한 전략적 조치로 풀이된다. 이엔셀은 이번 승인을 기점으로 임상 개발에 속도를 내며 글로벌 시장 진입을 가속화할 방침이다.

EN001은 탯줄 유래 중간엽줄기세포(MSC)를 활용한 동종 줄기세포 치료제다. 해당 물질은 손상된 신경 및 근육 환경을 개선하고 근육 기능 회복을 촉진하는 기전을 지닌다. 이엔셀은 근감소증 외에도 샤르코-마리-투스병(CMT) 등 다양한 근육 질환을 대상으로 파이프라인을 확장하고 있으며, CMT 적응증의 경우 이미 임상 1b상을 통해 유효성과 안전성을 확인한 바 있다.

이번 승인에 따라 EN001의 임상 디자인은 기존 다기관·무작위배정·이중눈가림·위약대조 제1/2a상에서 제1/2상 임상시험으로 조정됐다. 제1상은 삼성서울병원에서 수행되며, 반복 투여 시의 안전성과 내약성을 검증해 최대 내약용량(MTD) 및 제2상 권장용량(RP2D)을 도출하는 데 집중한다. 이어지는 제2상은 삼성서울병원을 포함한 다기관에서 진행되며, 베이스라인 대비 24주 시점의 간편신체기능검사(SPPB) 총점 변화를 주요 평가 변수로 설정해 위약 대비 유효성을 탐색한다.

2차 평가 변수로는 악력, 5회 일어서기 앉기 검사, 6미터 및 6분 보행검사(6MWT), DXA 기반 사지근육량(ASM), SARC-F 및 SarQoL 점수, 골격근지수(SMI) 등이 포함된다. 이를 통해 반복 투여 효과를 다각도로 분석하여 환자의 신체 기능 개선 정도를 정밀하게 검증할 계획이다. 제1상의 경우 코호트별 대상자가 4주 간격으로 총 3회 투여받은 뒤 용량제한독성(DLT)을 평가받는 방식으로 진행된다.

이엔셀 관계자는 “이번 변경 승인을 통해 EN001의 제2상 유효성 평가 목적과 개발 방향이 명확해졌다”며 “근감소증 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위한 임상을 본격적으로 추진할 것”이라고 밝혔다. 또한 “현재 전 세계적으로 승인된 근감소증 치료제가 없는 만큼, 탯줄 유래 줄기세포 기술력을 바탕으로 글로벌 ‘퍼스트 인 클래스(First-in-Class)’ 신약으로 자리매김하겠다”고 덧붙였다.