[의학신문·일간보사=유은제 기자]리서리스테라퓨틱스는 개발 중인 항체 신약 후보물질 'RCT1213'이 간세포암(HCC) 적응증으로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designation: ODD) 지정을 받았다고 24일 밝혔다.

리서리스테라퓨틱스는 기존 면역항암제의 한계를 극복할 수 있는 새로운 접근으로 'TM4SF5' 타깃 항체인 'RCT1213'을 개발하고 있다.

이번 희귀의약품 지정으로 'RCT1213'이 간세포암 적응증 대상 면역항암제 신약 후보물질로서 개발 가치를 공식적으로 인정받고 FDA의 다양한 지원 제도를 기반으로 향후 연구 개발에 가속도가 붙을 것으로 기대된다.

'RCT1213'은 종양 내 미세환경을 조절하는 새로운 기전의 항체로 기존 면역관문억제제와 차별화된 면역 조절 작용을 통해 항암 효과를 기대하는 혁신 신약(First-in-class) 후보 물질 치료제로 개발 중이다.

특히, 면역항암제 불응 환자군에서도 효능 가능성을 확인한 바 있어 기존 치료제의 한계를 보완할 수 있는 새로운 치료 옵션으로 기대되고 있다.

리서리스테라퓨틱스는 글로벌 간암 분야 권위자인 피어스 차우(Pierce Chow) 싱가포르 국립암센터(National Cancer Centre Singapore: NCCS) 교수 연구팀과 공동 연구를 진행 중이고 이를 기반으로 글로벌 임상 개발을 추진하고 있다.

FDA가 지정하는 희귀의약품 제도는 환자 수가 적은 질환의 신약 개발을 장려하기 위한 제도다. 희귀의약품에 지정되면 허가 후 7년간 시장 독점권을 부여하고 임상 비용 세액 공제, 신속 심사 등의 혜택이 제공된다.

김용배 리서리스테라퓨틱스 대표이사는 "이번 FDA 희귀의약품 지정은 'RCT1213'의 개발 가치와 치료 가능성을 국제적으로 인정받게 된 중요한 성과다"며 "글로벌 임상 개발 및 파트너링을 통해 'RCT1213'을 차세대 면역 항암 치료 옵션으로 발전시키는 것을 목표로 하고 있다"고 밝혔다.