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siRNA Ç÷§Æû ¡®OASIS¡¯ ±¸Ãà°ú °£ ¿Ü Á¶Á÷ Ÿ±ê ½Å¾à °³¹ß °¡¼ÓÈ·Î ±Û·Î¹ú ½ÃÀå °ø·« º»°ÝÈ
µî·Ï: 2026.03.24
[mdtoday = Â÷Çý¿µ ±âÀÚ] RNA °£¼·(RNAi) ±â¼ú ±â¹Ý ½Å¾à °³¹ß ±â¾÷ ¿Ã¸¯½º°¡ ¡®2026 ¿Â¶óÀÎ IR¡¯À» ÅëÇØ Â÷¼¼´ë Ç÷§Æû ¸®ºê·£µù°ú ¡®¿Ã¸¯½º 2.0¡¯ ·Îµå¸ÊÀ» °ø°³Çß´Ù. À̹ø ¹ßÇ¥¿¡¼ ¿Ã¸¯½º´Â ±âÁ¸ÀÇ ÀÚ°¡Àü´Þ ºñ´ëĪ siRNA(cp-asiRNA) Ç÷§ÆûÀ» ¡®OASIS(OliX Advanced Small Interfering RNA System)¡¯·Î »õ·Ó°Ô ¸í¸íÇϰí, °£ ¿Ü Á¶Á÷À» Æ÷ÇÔÇÑ È®ÀåµÈ ¿¬±¸°³¹ß Àü·«À» Á¦½ÃÇß´Ù.
À̵¿±â ¿Ã¸¯½º ´ëÇ¥ÀÌ»ç´Â À̹ø ¸®ºê·£µù¿¡ ´ëÇØ ¡°´Ü¼øÇÑ ¸íĪ º¯°æÀ» ³Ñ¾î siRNA ±â¼úÀÇ ÁøÈ ¹æÇâ¿¡ ¸ÂÃá Àü·«Àû Àüȯ¡±À̶ó¸ç, ¡°´ÜÀÏ ±â¼úÀ» ³Ñ¾î ´Ù¾çÇÑ Àü´Þ Àü·«À» ÅëÇÕÇÑ È®Àå °¡´ÉÇÑ °³¹ß ½Ã½ºÅÛ ±¸ÃàÀÌ ÇʼöÀû¡±À̶ó°í ¹àÇû´Ù. ¿Ã¸¯½º´Â OASIS Ç÷§ÆûÀ» ÅëÇØ siRNA ±â¼úÀÇ Àû¿ë ¹üÀ§¸¦ ³ÐÈ÷°í Â÷¼¼´ë Ä¡·áÁ¦ °³¹ß ¼Óµµ¸¦ ³ôÀÏ °èȹÀÌ´Ù.
¿Ã¸¯½º´Â ºñ¸¸ Ä¡·áÁ¦ Èĺ¸¹°Áú ¡®OLX501A¡¯ÀÇ ¿µÀå·ù ½ÇÇè µ¥ÀÌÅ͸¦ ÃÖÃÊ·Î °ø°³ÇÏ¸ç ±â¼ú·ÂÀ» ÀÔÁõÇß´Ù. ¿ø¼þÀÌ ¸ðµ¨¿¡ 3mg/kg ¿ë·®À» ´Üȸ Åõ¿©ÇÑ °á°ú, 2ÁÖ ½ÃÁ¡¿¡ Áö¹æÁ¶Á÷ ³» ALK7 mRNA°¡ ÃÖ´ë 84% °¨¼ÒÇßÀ¸¸ç 4ÁÖ Â÷¿¡µµ 70% ¼öÁØÀÇ ¾ïÁ¦ È¿°ú°¡ À¯ÁöµÆ´Ù. ¹ÚÁØÇö ¿¬±¸¼ÒÀåÀº ¡°ÃÖÀûÈ Àü Ãʱ⠹°ÁúÀÓ¿¡µµ °æÀï ¾à¹°°ú ´ëµîÇÑ È¿´ÉÀ» º¸¿´´Ù¡±°í ÀüÇß´Ù. ¿Ã¸¯½º´Â 2027³â ÀÓ»ó½ÃÇè°èȹ(IND) Á¦ÃâÀ» ¸ñÇ¥·Î °³¹ßÀ» ÁøÇà ÁßÀ̸ç, ±Û·Î¹ú ÆÄÆ®³Ê¿ÍÀÇ Á¶±â Çù·ÂÀ» ÅëÇØ ¡®º£½ºÆ® ÀΠŬ·¡½º(best-in-class)¡¯ ½Å¾àÀ¸·Î ¹ßÀü½ÃŰ°Ú´Ù´Â ±¸»óÀÌ´Ù.
¾È°ú ¹× °£ Áúȯ ºÐ¾ß¿¡¼´Â ¡®µà¾ó Ÿ±ê siRNA Ç÷§Æû¡¯ÀÇ ¼º°ú°¡ µÎµå·¯Áø´Ù. ¾È±¸ Á¶Á÷¿¡¼ µÎ °³ÀÇ Å¸±êÀ» µ¿½Ã¿¡ Á¶ÀýÇÏ´Â ±â¼úÀ» ¾÷°è ÃÖÃÊ·Î È®º¸ÇÑ ¿Ã¸¯½º´Â, À¯¸®Ã¼ ³» ´Üȸ Åõ¿© ½Ã °³º° siRNA º´¿ë ´ëºñ ¿ì¼öÇÑ ¹ßÇö ¾ïÁ¦ È¿°ú¸¦ È®ÀÎÇß´Ù. °£ Áúȯ ¿µ¿ª¿¡¼µµ GalNAc ±â¹Ý Ç÷§ÆûÀ» ÅëÇØ µÎ À¯ÀüÀÚ¸¦ ±ÕÀÏÇÏ°Ô ¾ïÁ¦ÇÏ´Â Àü·«À» ±¸»çÇϰí ÀÖ´Ù. ¹ÚÁØÇö ¿¬±¸¼ÒÀåÀº ¡°Ç÷Áß ¹× °£ ³» Áß¼ºÁö¹æ °¨¼Ò¿¡¼ Ź¿ùÇÑ È¿°ú¸¦ È®ÀÎÇß´Ù¡±°í °Á¶Çß´Ù.
½Å±Ô ÀûÀÀÁõ È®´ë Àü·«µµ ±¸Ã¼ÈÇϰí ÀÖ´Ù. ÁßÃ߽Űæ°è(CNS) ºÐ¾ß¿¡¼´Â ÇÁ¶û½º Vect-Horus, ½º¿þµ§ Key2Brain µî°ú ÆÄÆ®³Ê½ÊÀ» ¸Î°í ô¼ö° Åõ¿© ¹× BBB ¼ÅƲ ±â¼úÀ» °áÇÕÇÑ ÅõÆ®·¢ Àü·«À» ÃßÁø ÁßÀÌ´Ù. ¶ÇÇÑ ÀÚ°¡¸é¿ª ÁúȯÀÎ ¿øÇü Å»¸ð Ä¡·áÁ¦ °³¹ß¿¡µµ Âø¼öÇÏ¸ç ÆÄÀÌÇÁ¶óÀÎÀ» ´Ù°¢ÈÇß´Ù.
¿Ã¸¯½º °ü°èÀÚ´Â ¡°±âÁ¸ ¾È°ú¡¤ÇǺΡ¤°£ Á᫐ Ç÷§ÆûÀ» ³Ñ¾î °£ ¿Ü Á¶Á÷±îÁö ±â¼ú ü°è¸¦ È®ÀåÇß´Ù¡±¸ç, ¡°±Û·Î¹ú ÆÄÆ®³Ê½ÊÀ» ÅëÇØ °ËÁõµÈ Ç÷§Æû °æÀï·ÂÀ» ±â¹ÝÀ¸·Î ´ëÇü ±â¼úÀÌÀüÀ» Æ÷ÇÔÇÑ Áö¼ÓÀûÀÎ ¼º°ú¸¦ âÃâÇϰڴ١±°í ¹àÇû´Ù.
Â÷Çý¿µ
eury33@mdtoday.co.kr
* º» ±â»çÀÇ ³»¿ëÀº ¸ÞµðÄÃÅõµ¥ÀÌ ¾ð·Ð»ç¿¡¼ Á¦°øÇÑ ±â»çÀ̸ç ÇコÁ¶¼±ÀÇ ÆíÁý¹æÇâ°ú ÀÏÄ¡ÇÏÁö ¾ÊÀ» ¼öµµ ÀÖ½À´Ï´Ù.(°ü·Ã ¹®ÀÇ´Â ÇØ´ç ¾ð·Ð»ç¿¡ ¿¬¶ôºÎʵ右´Ï´Ù)