[헬스코리아뉴스 / 이충만] 오는 4월 미국 식품의약국(FDA)의 허가 심사를 앞둔 신약 후보물질 3개의 운명에 업계의 이목이 쏠리고 있다. 기존 치료 옵션이 부재했던 영역에서 새로운 대안을 제시할 수 있을지 주목된다.

① 정맥주사 제형의 뇌허혈증 치료제 ‘GTx-104’ - 심사일: 4월 5일

미국 그레이스 테라퓨틱스(Grace Therapeutics)의 ‘GTx-104’는 뇌로 가는 혈액이 일시적으로 부족해서 생기는 뇌허혈증 치료제다. 이 질환은 뇌졸중과 유사한 증상이 나타났다가 24시간 이내에 사라지는 일종의 미니 뇌졸중이다. 그러나 언제든 질환이 재발할 수 있어 치료가 필요하다.

뇌허혈증에 대한 표준 치료는 일반적으로 항혈소판제제 또는 항응고제를 복용하여 혈전 발생을 예방하는 것이다. 혈관 수축이 동반되는 급성기에는 칼슘채널차단제인 ‘니모도핀(Nimodipine, 성분명 : 니모도핀)’을 투약하여 체내 근육을 이완하고 혈관벽을 확장시켜 증상을 신속하게 완화할 수 있다.

문제는 ‘니모도핀’은 경구로만 투약된다는 점이다. 급성기 환자는 이미 의식이 불명확하므로 스스로 약을 복용하기 어렵다. 이로 인해 의료진은 환자의 콧구멍에 호스를 넣어 약물을 주입해야 한다.

‘GTx-104’는 이러한 투약 문제를 해결하기 위해 정맥주사제로 개발된 ‘니모도핀’ 제제다. 응급 현장의 특수성을 고려해 현재 통상적인 신약 개발 트렌드와 차별화된 접근 방식을 택한 것이 특징이다.

② 내성 환자 에이즈 치료 2제 복합제 ‘MK-8591A’ - 심사일: 4월 28일

미국 MSD(Merck)의 ‘MK-8591A’는 HIV(에이즈 바이러스) 치료에 활용되는 항바이러스제 ‘이슬라트라비르(Islatravir, 성분명 : 이슬라트라비르)’와 ‘도라비린(Doravirine, 성분명 : 도라비린)’을 결합한 2제 복합제다.

이 가운데 ‘도라비린’은 ‘피펠트로(Pifeltro)’라는 제품명으로 지난 2018년 8월 미국 FDA의 허가를 받은 바 있다. 다만 HIV 치료는 바이러스의 복제 기전을 다각도로 차단하여 내성 발생을 억제해야 하므로, 단일제보다는 여러 성분을 하나로 합친 복합제가 치료 표준이다.

MSD는 이러한 흐름에 맞춰 기존 항바이러스제인 ‘도라비린’에 ‘이슬라트라비르’를 더해 치료 효율을 높인 ‘MK-8591A’를 개발했다. ‘MK-8591A’가 승인될 경우 내성 환자들에게 유의미한 대안이 될 것으로 기대된다.

③ 알츠하이머 환자 감정 조절 돕는 신약 ‘AXS-05’ - 심사일: 4월 30일

미국 액솜 테라퓨틱스(Axsome Therapeutics)의 ‘AXS-05’는 덱스트로메토르판과 부프로피온 성분을 고정 용량으로 더한 복합제다. 이 중 덱스트로메토르판은 당초 기침약으로 활용되고 있었지만, 2010년대 이후 뇌의 흥분성 신경전달 물질인 글루탐산을 조절하는 것으로 알려지면서 뇌 관련 질환 치료제로서의 적응증 확장이 시도되고 있다.

액솜 측은 ‘AXS-05’를 알츠하이머 환자들의 불안 증세 치료제로 미국 FDA의 허가를 겨냥하고 있다. 대상 질환인 알츠하이머 불안증은 환자들이 병이 진행되면서 공격성, 불안, 배회 등 감정을 조절하지 못하는 증상을 말한다.

기존에는 조현병 치료에 활용되는 향정신성 의약품인 도파민 억제제를 활용했지만, 도파민이 인지 기능에도 관여하는 터라 환자가 극도의 무기력증에 빠지는 부작용 문제가 컸다.

‘AXS-05’는 이러한 문제를 해결할 것으로 기대를 받고 있다. 실제로 2020년에 발표된 임상 2·3상 시험에서 ‘AXS-05’는 위약 대비 환자의 불안 증세를 통계적으로 유의미하게 낮춘 것으로 보고되었다. 한편, 이 약물은 2022년 8월 항우울제 ‘오벨리티(Auvelity)’라는 제품명으로 FDA 허가를 취득한 바 있다.