[의학신문·일간보사=이재원 기자]건강보험심사평가원이 실제자료(Real World Data, RWD)를 활용한 희귀·중증질환 약제 사후 관리체계 구축을 위한 연구에 나선다. 제한적 임상 근거를 보완하고 정책 활용도를 높이기 위한 국가 단위 레지스트리를 구축하는 것이 핵심이다.

심평원 희귀중증질환 성과평가실 약제성과평가개발부는 최근'실제자료(RWD) 레지스트리 기반 희귀·중증질환 약제의 관리체계 마련'을 주제로, 연구 입찰 공고를 냈다. 계약체결일로부터 6개월간 진행된다.

심평원은 이를 통해 고가 희귀·중증질환 치료제에 대한 성과평가 기반을 실제 임상자료 중심으로 확대한다는 방침이다.

"임상근거 부족 보완"…RWD 기반 성과평가 필요성 확대

심평원은 희귀·중증질환 약제의 경우 환자 수가 적고 임상시험 근거가 제한적인 특성상, 전향적 실제자료 기반 성과평가의 중요성이 커지고 있다고 설명했다.

특히 기존에 개발된 RWE(Real World Evidence) 생성 가이드라인의 정책 활용도를 높이기 위해서는, 실제 임상현장에서 자료를 생성·입력·활용하는 의료진 관점이 반영된 체계 구축이 필요하다는 판단이다.

현재 레지스트리는 학회나 개별 의료기관 단위로 분산 운영되거나 특정 연구 목적 중심으로 구축돼, 대표성 부족과 자료 표준화 미흡, 수집 과정의 투명성 한계 등으로 정책 활용에는 제약이 있는 상황이다.

또한 심평원이 보유한 내부 레지스트리 역시 청구·심사자료 중심으로 운영되고 있어, 임상자료와의 연계를 통한 국가 단위 확장이 요구되고 있다.

국가 단위 레지스트리 모델 제시…거버넌스·표준화 핵심

이번 연구의 핵심은 청구·심사자료와 임상자료를 결합한 '국가 단위 레지스트리' 구축 모델을 제시하는 것이다.

연구에서는 레지스트리의 목적, 대상 범위, 자료 포괄성, 표준화된 변수 정의, 국가 차원의 품질관리 체계 등을 포함한 개념 정립이 이뤄질 예정이다.

구체적으로는 ▲이해관계자 협의체 기반 운영 구조 ▲기관별 역할 분담 ▲환자 동의 확보 방안 ▲의료기관 참여 유인을 위한 보상체계 ▲자료 표준화 설계 ▲자료 수집 및 연계 방식 ▲품질관리 체계 ▲접근 권한 설정 등이 포함된다.

아울러 약제성과지표 산출, 비용-효과 분석, 치료 반응 예측 인자 탐색 등 정책·임상 활용 방안도 함께 마련된다.

위험분담제 등 급여관리 성과평가 근거·R&D 활용 기대

연구 과정에서는 특정 질환 및 약제를 선정해 파일럿 연구를 수행하고, 실제 자료 수집 가능성과 운영 절차의 타당성을 검증할 계획이다. 이를 통해 전향적 수집이 가능한 국가 표준 레지스트리 모델을 도출한다는 목표다.

정책적으로는 조건부 급여, 위험분담제 등 급여관리 체계에서 성과평가 근거로 활용할 수 있는 구조를 제시하고, 사전승인 및 심사 과정에서도 보완적 근거로 활용하는 방안이 포함된다.

이와 함께 학술적으로는 희귀·중증질환 치료 성과에 대한 근거 창출 기반을 제공하고, 산업계에서는 약제의 유효성·안전성 관리 및 연구개발(R&D) 활용까지 기대된다.

심평원은 이번 연구를 통해 기존 RWE 가이드라인의 현장 적용성을 실증적으로 검증하고, 급여 사후평가에 활용 가능한 레지스트리 구축 사례를 확보한다는 계획이다.

또한 전향적이고 범용적으로 수집되는 국가 단위 레지스트리를 통해 희귀·중증질환 약제의 실제 치료성과와 장기 효과를 평가할 수 있는 기반을 마련할 것으로 기대된다.