[의학신문·일간보사=김자연 기자]리제네론이 미국에서 선천성 청력소실 유전자 치료제 오타메니(Otarmeni, lunsotogene parvec-cwha)가 처음으로 FDA 승인을 받았다고 발표했다.

오타메니는 AAV 벡터-기반 유전자 치료제로 와우에 주입을 통해 내이 털세포로 OTOF 유전자를 전달하며 뇌에 소리 신호를 전달하는데 필수 단백질인 오토페린 손상 변이를 치료한다.

이는 OTOF 관련 중증 청력소실 90dB HL 이상을 들을 수 없는 환자에 대해서 CNPV(Commissioner's National Priority Voucher)를 통해 신속 허가를 얻었다.

임상시험에서 이는 10개월~16세 20명의 소아를 대상으로 투여했을 때 6개월 뒤 80%가 70데시벨 이상 소리를 들을 수 있게 됐다.

가장 흔한 부작용도 내이 감염, 구토, 구역, 어지럼, 시술 통증 등으로 대체로 경미하고 안전했으며 단기적이었다. 단, 기존에 이미 인공 와우를 이식한 환자에 대해서는 시술이 불가하다.

리제네론은 귀에 바이러스로 유전자를 전달하는 기술을 지난 2023년 데시벨 쎄러퓨틱스 인수를 통해 취득했다.

미국에서는 매년 20~50명의 신생아가 OTOF 유전자 변이로 태어나는 가운데 리제네론은 미국에서 대상 환자에게 오타메니를 무료로 제공하겠다고 천명했다.

이밖에 일라이 릴리도 중국의 리프레쉬진과 오토페린 타깃 난청 유전자 치료제를 초기 임상 개발 중이다.

한편, 리제네론은 트럼프 대통령으로부터 약가 인하 요구를 받은 17대 제약사 중 가장 마지막으로 최혜국(MFN) 대우 합의를 도출했다고 발표했다.

이에 따라 리제네론은 메디케이드 약가를 다른 선진국과 맞추고 PCSK9 억제 콜레스테롤 치료제 프랄런트 등을 정부의 DTC 플랫폼인 트럼프Rx를 통해 현금 할인가에 판매하기로 했다.

아울러 상무부와도 미국에서 제조 및 연구개발 지원을 위한 투자 활동을 약속했으며 그 대가로 리제네론은 3년 동안 제약 관세를 면제받게 된다.