[의학신문·일간보사=김정일 기자]큐로셀이 오는 9월 CAR-T 치료제 '림카토'의 출시를 목표로 보험급여 절차에 속도를 내고 있다.

큐로셀(대표 김건수)은 14일 서울 포시즌스호텔에서 국내 최초 CAR-T 치료제 '림카토(성분명 안발캅타젠오토류셀)'의 품목허가를 기념하는 기자간담회를 개최하고, 림카토의 임상적 가치와 국내 상업화 계획 및 글로벌 진출 전략 등을 발표했다.

왼쪽부터 큐로셀 이승원 상무, 김건수 대표, 삼성서울병원 김원석 교수, 큐로셀 조수희 임상개발센터장.(사진제공=큐로셀)

이날 큐로셀 사업 담당 이승원 상무는 '림카토 성장 전략과 미래 비전' 발표를 통해 "림카토는 허가-평가-협상 연동시범사업에 선정에 급여 기간을 90일 단축할 수 있다"며 "심평원 평가 자료의 완결성을 강화하고 위험분담제를 포함한 약가 협상안 선제 설계를 기반으로 오는 9월 급여 출시를 목표로 하고 있다"고 밝혔다.

이 상무는 "림카토는 국내 생산을 기반으로 면역세포 채취부터 투약까지 16일이면 가능해 치료 접근성을 개선했다"며 "공급망은 현재 서울 12개 대형병원과 협의 중으로 연내 전국 30개 의료기관을 확대해 전국 어디서든 투여가 가능한 체계를 구축할 계획"이라고 밝혔다.

그는 2026년부터 2030년까지의 림카토 5개년 로드맵을 공개했다. 이에 따르면 올해 시장 진입과 함께 CAR-T 3차 치료제 시장 점유율 20%를 달성하고, 2027년 점유율 60%, 2028~2030년 점유율 75%에 이어 향후 CAR-T 3차 치료제 시장의 85%, 2차 치료제 시장의 60% 달성을 계획하고 있다.

이승원 상무는 단기적으로 터키·중동·동남아 등 아시아 미충족 시장에 거점을 마련하고, 중장기적으로는 글로벌 빅파마·세포치료제 기업과의 글로벌 파트너십 및 기술이전을 추진한다는 글로벌 진출 전략도 발표했다.

조수희 임상개발센터장은 '적응증 확대를 위한 임상 개발 방향' 발표를 통해 "림카토는 성인 급성 림프구성 백혈병(Acute lymphoblastic leukemia, ALL)에 대한 임상 1상이 마무리 단계로 빠르게 임상 2상을 시작할 것으로 기대하고 있다"며 "전신 홍반성 루푸스(Systemic lupus erythematosus, SLE)에 대한 임상시험계획(IND) 승인을 받았으며, 치료목적 사용승인으로 이미 환자 투약이 이뤄진 바 있다"고 설명했다.

여기에 "현재 DLBCL 3차 치료제인 림카토의 적응증을 2차 치료제로 확대하기 위한 연구를 준비하는 단계로 올해 말이나 내년 초 시작할 수 있을 것"이라며 "2030년 쯤이면 현재 추진 중인 모든 적응증이 가시화될 것으로 예상하고 있다"고 전했다.

이날 큐로셀이 공개한 림카토 5개년 로드맵에 따르면 성인 ALL 적응증은 2027년 임상 2상 진행, 2028~2030년 임상 완료 및 인허가 제출, 2030년 이후 적응증 허가 및 급여등재를 목표로 하고 있다. SLE 적응증은 2027년 임상 1상/2상을 진행하고, 2028~2030년 임상 2상을 진행해 2030년 이후 2상 완료 및 허가 제출을 계획하고 있다. DLBCL 2차 치료제 승인을 위해선 내년 임상 3상을 추진해 2028~2030년 3상을 완료한 후 허가 및 급여 등재를 추진한다.

삼성서울병원 혈액종양내과 김원석 교수는 임상 결과를 토대로 림카토의 임상적 가치를 소개했다.

김원석 교수는 "림카토는 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 및 원발성 종격동 거대 B세포 림프종(PMBCL) 성인 환자의 치료를 적응증으로 하고 있다"며 "2026년 3차 치료가 필요한 재발성·불응성 DLBCL 환자는 약 700명으로 추정되며, 3차 치료 후 기대 여명은 약 6.3개월에 불과하다"고 말했다.

김 교수는 "림카토는 CAR-T 기술과 면역관문억제제를 결합한 차세대 플랫폼 기술 OVIS 기술을 적용해 국내에서 최초로 상용화에 성공한 차세대 CAR-T 세포 치료제"라며 "실제 환자에 사용하는 것은 9월 정도가 될 것 같다. 우리 병원에서는 CAR-T 치료를 림카토로 전환할 예정"이라고 말했다.

그는 재발성 또는 불응성 DLBCL 환자 대상 림카토 다기관 임상 2상에서 18개월 추적 관찰을 통해 장기 효과를 확인했다고 밝혔다.

임상결과 림카토 투여군의 무진행생존기간 중앙값은 6.0개월(95% CI, 4.34-16.46)이었고 18개월 무진행생존율은 35.2%였다. 완전관를 보인 환자의 18개월 무진행생존율은 47.6%로 나타났다.

또한 전체생존기간 중앙값은 아직 도달하지 않았고, 18개월 전체생존율은 57.3%였다. 6개월 이상 완전관해를 유지한 환자군에서 18개월 무진행생존율과 전체생존율은 각각 79.4%, 83.9%로 나타났다.

CAR-T 세포 치료제의 주요 이상반응으로 꼽히는 사이토카인 방출 증후군(Cytokine Release Syndrome, CRS)의 경우 림카토 투여군에서는 CRS가 57.0% 발생했으며, 이중 중증에 해당하는 3등급 이상의 CRS는 8.9%였고 4등급 또는 5등급 CRS는 보고되지 않았다. 신경학적 이상반응(Neurological Event, NE)은 13.9%에서 보고됐고, 3등급 이상 NE는 3.8%로 나타났으며, 5등급의 NE는 보고되지 않았다.

한편 김건수 대표는 인사말을 통해 "큐로셀은 그동안 해외 의존도가 높았던 CAR-T 치료 환경에서 우리 환자들이 실제 치료에 도달하기까지의 장벽을 낮추기 위해 제조·공급·접근성 개선에 모든 역량을 집중해 왔다"며 "국내에서 축적한 R&D 및 생산 역량을 바탕으로 글로벌 시장에서도 경쟁력 있는 기업으로 도약하겠다"고 강조했다.