[헬스코리아뉴스 / 서정필] 봄비가 촉촉이 내리는 5월 초순, 서울 강서구 마곡동에서 조원동 페니트리움바이오사이언스 회장을 만났다. 국내 제약·바이오 산업의 새로운 메카로 떠오른 마곡 지구의 활기만큼이나, 이곳에 둥지를 튼 페니트리움바이오사이언스의 시계도 빠르게 돌아가고 있었다.

회사는 차분한 분위기 속에서도 묘한 긴장감이 흘렀다. 지난달 ‘페니트리움’의 통합 치료 기전을 공개하고 미국 바스켓 임상(Basket Trial, 동일 기전 약물을 여러 암종에 동시 적용하는 임상 설계) 추진을 공식화한 지 불과 3주 만이다. 최근 미국암연구학회(AACR 2026)에서 글로벌 임상 책임자(PI) 후보를 접촉하고 돌아온 실무진들의 발걸음은 분주했고, 700억 원 규모의 유상증자와 국내외 동시 임상 설계 작업은 본궤도에 오른 모습이었다.

인터뷰에 응한 조 회장의 어조에는 여느 때보다 강한 자신감이 묻어났다. ‘페니트리움’을 단순한 항암 후보물질로 국한하지 않고, ‘종양미세환경(TME) 정상화 플랫폼’이라는 새로운 패러다임으로 정의한 것이 그 자신감의 배경이었다. 항암의 한계를 넘어 자가면역질환까지 적응증을 확장해 나가겠다는 조 회장의 구상을 일문일답으로 정리했다.

바스켓 임상의 선구자 샌딥 파텔 교수와 자문 계약 추진

Q. 지난 4월 16일 미디어 데이에서 ‘페니트리움’ 기전을 공개하고, AACR 2026에 실무진을 파견해 바스켓 임상 책임자를 접촉하겠다고 밝힌바 있습니다. 이 후 진행 상황은 어떻습니까?

A. 조원동 회장(이하 조): 미국 샌디에이고에서 샌딥 파텔(Sandip P. Patel) UC샌디에이고 무어스암센터(UC San Diego Moores Cancer Center) 교수를 직접 만났습니다. 파텔 교수는 미국 1000여 개 사이트가 참여한 희귀암 면역치료 바스켓 임상 ‘DART’(Dual Anti-CTLA-4 and Anti-PD-1 Blockade in Rare Tumors, 정식 임상번호 SWOG S1609)를 주도한 바스켓 임상의 선구자입니다. 백인 중심의 미국 의료계에서 인도계로는 드물게 확고한 입지를 다진 입지전적 인물이기도 합니다.

그에게 페니트리움의 기전을 설명하고 “여러 암종을 대상으로 한 바스켓 임상 가치가 있겠느냐”고 물었더니 답은 “Yes”였습니다. “그러면 임상자문 및 진행관련 참여가 가능하겠는가”는 물음에도 “Yes”였고요. 자문 계약 단계로 추진 중입니다. 현지에서 JTBC ‘장르가 머니’와도 인터뷰를 진행했습니다.

Q. 바스켓 임상을 진행하려면 일단 시급한 것이 막대한 자금일텐데, 이번 유상증자 규모와 용처는 어떻게 되는지 궁금합니다.

조: 총 700억 원 규모이고 증권신고서에도 모두 명시했습니다. 이 가운데 550억 원은 향후 3년 간 임상 비용, 200억 원은 인력 충원·운영비·학회 참석비 등입니다. 학회는 우리에게 핵심 채널입니다. 파텔 교수와의 만남도 AACR라는 무대가 있었기에 가능했습니다.

국내에서는 두 갈래로 임상에 들어갑니다. 첫째, 유방암·폐암 말기 환자 대상 임상 1상입니 다. 둘째, 거세저항성 전립선암 임상 입니다. 이건 현대바이오 물질이고, 우리가 임상을 대행하는 구조입니다.

미국에서는 미국 식품의약국(FDA)에 바스켓 임상을 신청합니다. 시간이 걸리는 작업이라 자금을 미리 확보해 둔 것입니다.

류마티스 관절염 등 자가면역질환 임상 2상 직행

Q. 자가면역질환 쪽 임상도 이번에 함께 진행한다고 하셨습니다.

조: 맞아요. 우리는 이미 씨앤팜으로부터 류마티스 관절염 적응증의 특허실시권을 확보했습니다. 정확히는 보증금을 내고 추후 정산하는 구조이지만, 전용실시권을 받은 셈이죠. 국내·미국·유럽에서 류마티스 관절염 임상 2상부터 들어갑니다. 1상을 건너뛸 수 있는 이유는 안전성이 이미 검증돼 있기 때문이죠.

Q. 임상 성공의 열쇠는 안전성입니다. ‘페니트리움’의 안전성을 자신하는 근거는 무엇입니까?

조: 안전성 측면에서 이미 사람 대상 데이터가 확보돼 있다는 점입니다. 현대바이오는 코로나19 당시 동일한 활성성분(API)인 ‘니클로사마이드’ 기반 항바이러스제 ‘제프티’를 환자 300명 이상에게 투여한 바 있습니다. 당시 최대 1350mg 용량에서도 특별한 부작용은 나타나지 않았어요. 이 결과는 지난해 국제 학술지 Nature Communications에도 게재됐는데, 논문 검증과 출판까지 약 1년 6개월이 소요됐지요. 현재 우리가 임상에서 설정한 투여 용량은 당시 사용된 최대 용량보다 낮은 600~900mg 수준이라 더욱 안심할 수 있어요.

AI 분석과 제형 기술로 도출한 ‘TME 정상화’ 전략 추진

Q. 현재 임상 전략에서 중요하게 꼽는 강점은 무엇입니까?

조: 기존 ‘니클로사마이드’ 기반 데이터와 축적된 안전성 경험, 그리고 제형 기술 기반의 개발 전략이 현재 임상 추진의 중요한 기반이라고 보고 있습니다.

이 결론은 AI 기반 논문 분석을 통해 도출하였고, 박사 50명을 동시에 고용한 효과로 모든 관련 논문을 훑었습니다. 특히 우리는 ‘니클로사마이드’의 생체이용률(Bioavailability, 투여한 약물이 실제로 혈류에 도달해 작용하는 비율)을 끌어올리는 제형 기술을 보유하고 있어서, 다른 연구팀이 세포 실험에 그쳤던 것을 동물 생체에서 직접 검증할 수 있었습니다.

Q. 임상 적응증 선정 배경도 궁금합니다. 왜 거세저항성 전립선암을 적응증으로 선택했는지, 특별한 이유가 있나요?

조: 거세저항성 전립선암(CRPC)은 호르몬 억제 치료에도 암이 진행되는 상태 잖아요? 여기서 문제가 되는 것이 호르몬 치료 내성이고요. 우리는 그 내성이 ‘가짜 내성’, 즉 TME 변화에서 비롯된다고 봅니다. 그래서 페니트리움으로 환경을 정상화했을 때 기존의 호르몬 치료제를 다시 쓸 수 있는지, 보려는 겁니다.

평가 지표는 명확해요. PSA(전립선 특이항원) 수치를 보는 거예요. 이미 확립된 바이오마커입니다. 게다가 임상 1상은 정의상 단일군입니다. 대조군이 없으니 맹검도 필요 없습니다. 약 투여 결과를 중계방송하듯 실시간으로 확인할 수 있어요. 그래서 데이터를 빠르게 확보할 수 있는 거죠.

Q. 유방암·폐암 임상 1상도 진행한다고 들었습니다. 어떤 지표에 집중하는지 궁금합니다.

조: 암 환자에게서 가장 큰 위협은 전이입니다. 우리는 환자의 전이 차단·억제 여부를 확인합니다. 영상 진단 등 기존 바이오마커가 다 갖춰져 있어 추적이 어렵지 않습니다.

내년 상반기 국내 임상 1상 종료 ... 글로벌 파트너십 추진

Q. 페니트리움의 전체 마일스톤은 어떻게 그리고 계십니까?

조: 국내 임상 1상 종료는 내년(2027) 상반기로 예상하고 있습니다. 그 시점이면 안전성, 유방암· 폐암 효능, 범용 가능성이 함께 입증됩니다. 미국 바스켓 임상 임상시험계획(IND) 신청은 올해 말경 가능합니다.

바스켓 임상은 1·2·3상 등의 순으로 진행하는 순차적 임상보다 환자 수가 적고 속도도 빠릅니다. 전체 임상기간이 상당히 단축될 수 있다고 판단하고 있습니다. 이에 대한 결과가 도출되는 대로 임상의 가치를 평가하여 특허 및 글로벌 제약사등과의 파트너십을 진행할 생각입니다.

Q. 암종마다 특성이 다른데, 한 가지 약물로 모든 암을 다스릴 수 있을까 하는 의구심도 있습니다.

조: 암세포 자체의 이질성은 큽니다. 그러나 TME의 공통 요소가 훨씬 더 많습니다. 그래서 보편적 효과를 기대할 수 있는 거지요. 물론 임상으로 최종 확인해야 합니다.

바스켓 임상 설계도 그 전제 위에 있습니다. ‘페니트리움’은 상수로 두고, 각 암종별로 가장 잘 듣는 표준 표적항암제를 파트너로 붙이는 것입니다. 췌장암에는 췌장암 표적항암제, 위암에는 위암 표적항암제를 병용하는 식으로 확인하는 거예요.

Q. 환경 개선 효과가 지속되지 않고 다시 내성 상태로 돌아갈 우려는 없나요?

조: 지속 기간은 임상으로 확인해야 합니다. 다만 한 가지는 분명한 확신은 전이가 차단된다는 검증된 연구결과가 있다는 것입니다. 이는 일부 암세포가 변이를 통해 다시 살아남는다 해도 전이만 막으면 수술 및 중입자 치료 등의 방법으로 환자가 새로운 치료 기회를 가질 수 있다고 봅니다.

2025년 노벨생리학상 수상자인 사카구치 시몬 교수가 지난해 국내 한 언론과의 인터뷰에서 “향후 20년 내 암은 관리 가능한 질병이 될 것”이라고 했습니다. 당뇨, 고혈압처럼 말이지요. 우리가 그리는 그림도 같습니다. 암 완치까지는 어려워도, 관리 가능한 만성질환으로 전환하는 데 페니트리움이 역할을 하겠다는 거예요.

무기화학적 통찰로 찾아낸 신약 개발의 길

Q. 이건 좀 사사로운 질문일수도 있는데, 회장님께서는 청와대 관료 출신이십니다. 어떻게 바이오 업계로 오시게 됐는지 궁금합니다.

조: 원래 새로운 기술 분야에 관심이 많았습니다. 이산화탄소 포집(CCS) 무기화학 공정에 참여하며 나름 매력을 느꼈어요. CO₂를 흡착제(observant)로 잡았다가 환경을 바꿔 다시 떼어내는 무기화학 기술입니다. ‘무기화학이 이렇게 재미있는 분야였구나’ 했습니다.

그런 관점에서 씨앤팜과 최진호 교수의 무기화합물 부형제 기반 약물전달시스템(DDS) 기술을 보고 가능성을 직감했어요. 캐리어로 정확히 표적까지 데려간 뒤 화합 없이 떨어져 나오는 기술입니다. 이 DDS 기술로 전달되는 화합물 가운데 하나가 ‘니클로사마이드’ 였어요. 이 회사를 무자본 회사로부터 인수한 뒤 사외이사 겸 감사위원장으로 1년 반 지켜봤고, 오너 제안으로 회장직을 맡게 됐습니다.

Q. 회사명을 제품명(페니트리움)으로 바꾸셨습니다. 상징적인 변화로 보이는데요.

조: 사실 제품명을 회사명으로 선정한 것은 확신에서 출발했어요. 단순한 ‘범용’이 아니라 항암치료의 새로운 패러다임을 제시하고 항암제로 시작하지만 자가면역질환 적응증 확장을 동시에 추진하고 싶었어요. 이는 플랫폼 기전의 약물에 대한 확실한 임상 연구와 그 결과의 바탕에서 시작된 것입니다.

페니트리움 바이오는 제품명을 사명으로 선정할 만큼의 가치가 있다고 봅니다. 일반적으로 임상 1상 성공 시 시가총액이 5배가량 뛰는 게 통상입니다. 그러나 페니트리움은 한 적응증에 그치지 않고 다양한 적응증으로 확장 가능한 폭발력을 갖추고 있어요. 항암치료 및 자가면역질환의 새로운 전환점을 제시하는 회사로써 그 제품명을 사명으로 하여 전세계 신약 개발 시장에 확실한 메시지를 던지고 싶었던 거지요.

Q. 미국 현지에서 바스켓 임상은 언제 시작될 예정입니까?

조: 가급적 금년 중 시작하는 것이 우리의 희망 사항입니다. 준비 중이고, 확정된 일정이라기보다는 그 방향으로 두고 있다고 봐주시면 되겠습니다.

‘제프티’ 실패 딛고, ‘페니트리움’으로 글로벌 시장 도전

페니트리움바이오사이언스는 과거 ‘니클로사마이드’ 제형 기술을 바탕으로 경구용 코로나19 치료제 후보물질 ‘제프티(CP-COV03)’ 개발을 추진했다. 당시 임상 2상에서 증상 개선 시간 단축 등 유의미한 결과를 도출했으나, 국내 긴급사용승인 문턱을 넘지 못하며 상용화가 중단되는 시련을 겪었다.

그러나 이 과정에서 확보된 임상 데이터는 항암제 개발의 핵심 자산으로 전환되었다. 코로나19 환자 300명 이상을 대상으로 진행한 임상에서 최대 1600mg 투여 시에도 심각한 부작용이 없음을 확인하며 압도적인 인체 안전성을 입증했다. 해당 결과는 지난해 8월 세계적 권위지인 ‘네이처 커뮤니케이션스’에 등재되며 공신력을 확보했다.

조원동 회장은 입증된 안전성을 토대로 암세포 주변 환경을 정상화하는 ‘종양미세환경(TME) 플랫폼’으로 사업 구조를 재편했다. 현재는 700억 원 규모의 유상증자를 통해 임상 재원을 마련했으며, 미국암연구학회(AACR) 2026에서 구축한 네트워크를 기반으로 미국 바스켓 임상 및 자가면역질환 적응증 확장에 주력하고 있다.