[mdtoday = 박성하 기자] 정부가 희귀질환 치료제의 건강보험 등재 기간을 줄이기 위한 신속등재 시범사업 도입에 나선다.

최근 복건복지부가 주최하고 건강보험심사평가원이 주관한 ‘희귀질환 치료제 접근성 향상을 위한 신속등재 추진방향 공청회’가 열려 제도 도입 방향과 시범사업 운영 방안이 논의됐다.

이번 논의는 ‘국민건강보험 약가제도 개선방안’의 핵심 과제 중 하나인 희귀질환 치료제 신속등재 제도 도입을 앞두고 마련됐다. 정부는 제도 시행 전 현장 전문가와 이해관계자 의견을 수렴해 정책의 실행 가능성과 완성도를 높인다는 방침이다.

희귀질환 치료제는 환자 수가 적어 단기간에 충분한 치료 효과를 입증하기 어렵고, 일반 신약과 같은 절차로 평가할 경우 실제 치료 현장에서 필요한 시점에 사용하기 어렵다는 지적이 이어져 왔다.

이에 따라 정부는 희귀질환 환자의 치료 접근성을 높이기 위해 등재 소요 기간을 현행 240일에서 100일로 단축하는 방안을 마련했다.

이어 건강보험심사평가원이 신속등재 시범사업 추진 방안을 설명했다. 시범사업은 ‘선등재 후사후평가’ 방식으로 추진된다. 허가·급여평가·약가협상을 병행해 등재 절차를 줄이고, 부족한 임상 근거는 등재 이후 실사용 자료와 추가 임상시험 자료를 통해 보완하는 구조다.

신속등재 대상은 미국, 영국, 독일, 프랑스, 이탈리아, 스위스, 일본, 캐나다 등 A8 국가 중 3개국 이상에 등재된 희귀질환 치료제가 중심이다. 대체약제 유무, 질환의 중증도, 재정 영향, 임상적 필요성 등도 함께 검토된다.

올해 시범사업에서는 등재 필요성이 높은 희귀질환 치료제 2~3개가 우선 선정될 예정이다. 정부는 시범사업 운영 결과와 사후평가 결과를 토대로 향후 제도화를 검토한다.

등재 절차는 식품의약품안전처 허가심사 단계에서 건강보험심사평가원의 급여평가와 국민건강보험공단의 약가협상을 병행하는 방식으로 진행된다. 허가 이후 심평원 평가, 건보공단 협상, 복지부 고시 등 후속 절차를 각각 1개월 수준으로 줄여 허가 후 100일 이내 등재를 목표로 한다.

다만 절차 간소화가 임상적 유효성 평가 완화를 의미하지는 않는다. 임상적 유효성은 현행 기준에 따라 검토하고, 비용과 재정 관련 사항은 별도 계약과 사후평가를 통해 관리하는 방식이다.

사후평가는 최대 4년간 축적한 자료를 바탕으로 이뤄진다. 제약사는 실제 치료제 사용 자료와 사후평가 계획에 따른 자료를 제출해야 하며, 심평원은 이를 토대로 급여 적정성을 평가한다. 평가 결과에 따라 약가 유지, 약가 인하, 전액 본인부담 전환 등이 결정될 수 있다.

복지부는 공청회 이후 전문가와 이해관계자 의견을 추가로 수렴해 최종 시범사업안을 마련할 계획이다. 이후 건강보험정책심의위원회 보고와 시범사업 대상 공고·선정 절차를 거쳐 사업을 추진하고, 운영 결과를 분석해 본사업 전환 여부를 검토한다.