[의학신문·일간보사=김정일 기자]한독(대표이사 김영진, 백진기)이 국내 공급하고 있는 순응변이를 가진 파브리병 경구용 치료제 갈라폴드캡슐의 실제 임상 환경 기반 SATIS-Fab 연구 결과가 국제 희귀질환 전문 학술지(Orphanet Journal of Rare Diseases) 4월호에 게재됐다.

SATIS-Fab 연구는 프랑스 16개 센터에서 진행된 전향적 임상 환경(real world setting) 연구로 순응변이를 가진 만 16세 이상 파브리병 환자 69명을 갈라폴드캡슐 또는 효소대체요법(ERT) 치료 하에 2년간 추적 관찰했다.

연구에서 파브리병 환자에서 환자 보고 지표(PBI, patient benefit index)를 활용해 환자가 인식한 치료 혜택을 평가하고 약물 치료 만족도 설문 도구(TSQM-9, Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication9)를 통해 만족도를 장기간 추적 및 평가했다.

연구에 참여한 환자의 평균 연령은 51.7세였으며, 남성 비율은 63.8%였다. 또한 95.7%의 환자가 좌심실비대, 청력손실, 말단감각이상, 고혈압 등 파브리병 관련 증상을 하나 이상 보유하고 있었다. 연구 시작 시점에는 전체 환자의 82.6%가 갈라폴드캡슐을 복용하고 있었으며, 연구 종료 시점에서도 평가 가능한 환자 중 84.2%가 갈라폴드캡슐을 복용 중인 것으로 보고됐다.

SATIS-Fab 연구 결과, 24개월 시점에서 효소대체요법(ERT) 또는 갈라폴드캡슐로 치료받은 파브리병 환자의 92.3%에서 임상적으로 의미 있는 치료 혜택(PBI≥1)이 보고됐다. 평균 환자 보고 지표(PBI)는 2.43으로 나타났으며 치료 혜택은 2년 동안 안정적으로 유지됐다.

특히, 효소대체요법(ERT)에서 갈라폴드캡슐로 전환한 환자에서 치료 혜택과 만족도가 유의하게 개선된 것으로 보고됐다. 전환 후 12개월 시점에서 PBI는 평균 1.14만큼 유의하게 증가(p=0.008)했으며 치료 만족도(TSQM-9)의 모든 영역 점수가 유의하게 상승했다(각각 p