[mdtoday = 박성하 기자]네이처셀의 퇴행성관절염 줄기세포 치료제 조인트스템이 한국 임상 3상 자료를 중심으로 미국 BLA 신청을 준비하는 경로를 검토하고 있다.

강경윤 네이처셀 주주대표 측에 따르면, 지난 5월 21일FDA와 BTD(Breakthrough Therapy Designation, 혁신치료제 지정) 미팅에서조인트스템의 미국 허가 추진 경로와 BLA 신청 준비 방향이 핵심 의제로 논의됐다.

FDA의 Breakthrough Therapy Designation은 중대한 질환 치료제의 개발과 심사를 신속히 진행하기 위한 제도이며, 예비 임상 근거가 기존 치료 대비 의미 있는 개선 가능성을 보여야 한다.

조인트스템은 퇴행성관절염 줄기세포 치료제로, 2025년 3월 FDA로부터 BTD를 받은 뒤 미국 허가 전략을 구체화하는 단계에 들어갔다. 이번 미팅에는 FDA 심사자 14명이 참석했다.

쟁점은 미국 내 추가 3상 임상시험을 거치지 않고 이미 완료된 한국 임상 3상 자료를 활용해 BLA 신청을 준비할 수 있는지였다. 주주대표 측은 공개된 회의록 내용을 근거로, 한국 임상 3상 데이터를 중심으로 BLA 신청 자료를 구성할 수 있는 방향이 확인됐다고 평가했다.

이 경로가 실제 허가 전략으로 이어질 경우 별도 미국 3상 후 BLA를 신청하는 방식보다 개발 일정이 앞당겨질 수 있다. 다만 BLA 미팅과 FDA의 공식 심사 과정에서 추가 자료 요청, 보완 요구, 최종 허가 판단은 별도로 결정된다.

네이처셀이 제시한 일정은 7월 말 FDA BLA 미팅 신청, 11월 BLA 공식 허가 신청서 제출이다. 주주대표 측은 심사가 순조롭게 진행될 경우 2027년 중순 허가 가능성을 기대하고 있다.

강 대표는 2026년 11월 BLA 신청과 2027년 중순 허가가 현실화될 경우 조인트스템이 퇴행성관절염 줄기세포 치료제 분야에서 중요한 미국 허가 사례가 될 수 있다고 밝혔다. 회사가 남은 절차와 자료 준비에 집중해야 한다는 입장도 함께 제시했다.

주주대표 측은 BLA 패키지 준비 시점도 앞당길 필요가 있다고 주장했다. 11월 제출 예정인 eCTD BLA 패키지를 제출 직전에 완성하는 방식보다, 7월 말까지 가능한 수준에서 사전 준비를 마친 뒤 FDA와의 협의에 활용해야 한다는 설명이다. 9월 BLA 미팅에서 FDA 의견을 반영하고 11월 제출 자료의 완성도를 높이는 전략이 필요하다는 것이다.

조인트스템은 중증 무릎 퇴행성관절염 환자를 대상으로 하는 자가 지방유래 중간엽 줄기세포 치료제로 소개돼 왔으며, 국내 임상 3상 및 장기 추적 자료가 미국 허가 전략의 핵심 근거로 거론되고 있다.