[헬스코리아뉴스 / 임도이] 미국 식품의약국(FDA)이 올해 들어 세포·유전자치료제(Cell & Gene Therapy, CGT) 개발을 지원하기 위한 규제 유연화 정책을 잇달아 내놓으면서 업계의 관심이 집중되고 있다. 화학·제조·품질관리(CMC) 규제 적용에 유연성을 부여한 데 이어 최근에는 기존 임상 및 비임상 데이터를 적극 활용할 수 있는 가이드라인 초안을 공개하면서 희귀질환 및 난치성 질환 치료제 개발 환경에도 변화가 예상된다.

FDA는 지난 2일(현지시간) 세포·유전자치료제 개발사들이 기존 과학적·규제적 지식을 활용해 개발 절차를 간소화할 수 있도록 하는 초안 가이드라인을 공개했다. 이번 가이드라인은 인간 체세포를 대상으로 하는 유전자 편집 치료제를 포함한 다양한 세포·유전자치료제 개발에 적용된다.

가이드라인의 핵심은 기업들이 이미 공개된 임상자료, 비임상시험 결과, CMC 정보 등을 활용해 규제 제출 자료를 준비할 수 있도록 한 것이다. FDA는 이를 통해 불필요한 중복 시험을 줄이고 개발 기간과 비용을 단축한다는 방침이다.

FDA 생물의약품평가연구센터(CBER) 카림 미카일(Karim Mikhail) 센터장 대행은 “희귀질환과 생명을 위협하는 질환 환자들에게 안전하고 효과적인 치료제를 보다 신속하게 제공하기 위한 조치”라며 “기존 지식을 활용한다고 해서 안전성이나 유효성 기준이 낮아지는 것은 아니다”라고 설명했다.

올해 들어 잇단 규제 유연화 정책

이번 조치는 FDA가 올해 초부터 추진해온 세포·유전자치료제 개발 지원 정책의 연장선상에 있다.

FDA는 지난 1월 세포·유전자치료제의 CMC 규제 적용에 보다 유연한 접근 방식을 도입한다고 발표했다. 세포·유전자치료제는 환자 맞춤형 생산이 많고 제조 공정이 복잡해 기존 바이오의약품과 동일한 기준을 적용하기 어렵다는 지적이 꾸준히 제기돼 왔다.

이에 FDA는 제품 특성을 고려해 일부 제조·품질 자료 제출 요건을 탄력적으로 적용할 수 있다는 방침을 공식화했다. 그동안 개별 사례별로 적용되던 규제 유연성을 제도적으로 명확히 하겠다는 취지다.

마티 마카리(Marty Makary) FDA 국장은 당시 “세포·유전자치료제의 특수성을 고려한 상식적인 규제 개혁”이라며 “혁신을 촉진하면서도 안전성과 품질 기준은 유지할 것”이라고 밝혔다.

업계에서는 올해 1월 발표된 CMC 규제 유연화와 이번 가이드라인 공개가 사실상 하나의 정책 패키지로 작동하고 있다고 보고 있다. 제조 단계의 규제 부담을 낮추는 동시에 개발 과정에서 기존 데이터를 활용할 수 있도록 허용함으로써 신약 개발 효율성을 높이려는 의도라는 분석이다.

희귀질환 치료제 개발 속도 빨라질 듯

세포·유전자치료제는 유전질환, 희귀질환, 난치성 암 등을 근본적으로 치료할 수 있는 차세대 치료 기술로 평가받고 있다. 그러나 제조 공정이 복잡하고 임상시험 규모가 제한적인 경우가 많아 개발 비용과 기간이 과도하게 소요된다는 문제가 있었다.

특히 환자 수가 적은 희귀질환 분야에서는 동일한 플랫폼 기술을 활용하더라도 치료제마다 별도의 비임상시험과 제조 검증 절차를 반복해야 한다는 점이 개발의 걸림돌로 지적돼 왔다.

FDA는 이번 가이드라인을 통해 개발사들이 기존 플랫폼 경험과 축적된 데이터를 적극 활용할 수 있도록 함으로써 이러한 부담을 완화하겠다는 입장이다. 업계에서는 이에 따라 희귀질환과 유전자 편집 치료제 개발 속도가 한층 빨라질 것으로 기대하고 있다.

국내 기업에도 긍정적 영향 기대

국내 바이오업계 역시 세포치료제와 유전자치료제 개발에 적극 나서고 있어 FDA 정책 변화의 영향을 받을 것으로 전망된다. 특히 유전자 편집 기술과 세포치료 플랫폼을 보유한 국내 바이오벤처들은 미국 시장 진출을 주요 목표로 삼고 있어 FDA 정책 변화에 직접적인 영향을 받을 수 있다.

다만 규제 부담 완화가 곧 개발 성공을 의미하는 것은 아니라는 점에서 기업별 대응 전략도 중요해질 전망이다. FDA가 기존 데이터와 플랫폼 기술 활용을 인정하는 방향으로 움직일수록, 축적된 임상 경험과 제조 품질 관리 역량을 갖춘 기업이 경쟁에서 유리한 위치를 차지할 가능성이 높기 때문이다.

한 바이오업계 관계자는 “그동안 세포·유전자치료제는 기술력뿐 아니라 규제 대응 역량이 사업 성패를 좌우하는 분야였다”며 “FDA가 개발 효율성을 높이는 방향으로 움직이고 있는 만큼 글로벌 시장을 겨냥한 국내 기업들에도 새로운 기회가 될 수 있다”고 말했다.

FDA는 이번 가이드라인에 대해 90일간 의견 수렴 절차를 진행한 뒤 최종안을 확정할 예정이다.