[헬스코리아뉴스 / 임도이] 제약바이오 업계가 미래 성장동력 확보를 위한 연구개발과 디지털 헬스케어 혁신에 힘을 쏟고 있다. 희귀질환 치료제와 이상지질혈증 신약 후보물질이 글로벌 무대에서 존재감을 키우고 있는 가운데, 디지털헬스케어와 AI 기반 신약개발 분야에서도 경쟁력 확보에 나서는 모습이다. 오늘의 주요 제약바이오 업계 소식을 정리했다. <편집자 주>

美 이어 유럽도 주목한 유한양행 고셔병 신약 후보

유한양행의 고셔병 치료제 후보물질 ‘YH35995’가 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품(ODD) 지정을 받으며 글로벌 개발 전략에 힘이 실리고 있다. 지난 4월 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정에 이어 유럽에서도 희귀질환 치료제로 인정받으면서 미국과 유럽 양대 시장 진출의 발판을 마련했다.

고셔병은 유전적 원인으로 체내에 특정 지질이 축적되는 희귀질환으로, 특히 신경증상을 동반하는 제3형 고셔병은 허가 치료제가 없어 미충족 의료수요가 높은 분야다. YH35995는 유한양행이 GC녹십자와의 공동연구를 통해 확보한 경구용 저분자 치료제로, 우수한 혈액뇌장벽(BBB) 투과력을 바탕으로 기존 치료제의 한계를 극복할 수 있을 것으로 기대된다.

현재 건강한 성인을 대상으로 한 임상시험이 진행 중이며, 최근 국제 학회에서 단회투여(SAD) 임상 데이터를 공개한 데 이어 반복투여(MAD) 단계로 개발이 확대되고 있다. 유한양행은 이번 EMA 지정으로 글로벌 임상과 허가 전략을 더욱 구체화한다는 방침이다.

HDAC6 억제 신약 가능성 확인…종근당, ‘CKD-513’ 비임상 성과 공개

종근당이 퇴행성 신경질환 치료제 후보물질 ‘CKD-513’의 비임상 연구 성과를 세계 최대 규모 말초신경과학 학술무대에서 공개했다.

종근당은 최근 네덜란드 마스트리히트에서 열린 국제 말초신경과학학회에서 ‘CKD-513’ 연구 결과를 포스터 발표했다.

‘CKD-513’은 신경세포 내 미세소관(microtubule)의 안정성을 높여 축삭 수송(axonal transport)을 회복시키는 새로운 기전의 치료 후보물질이다. 세포 내 물질 수송을 방해하는 효소인 HDAC6를 선택적으로 억제함으로써, 미세소관을 안정시키고 신경세포 기능을 직접 개선한다. 퇴행성 뇌질환에서는 이러한 축삭 수송 저하가 신경세포 손상과 운동·인지 기능 저하로 이어진다는 병리적 특징이 지속적으로 보고되어 왔다.

연구 결과 ‘CKD-513’은 샤르코-마리-투스(CMT) 환자 유래 운동신경세포와 다양한 동물모델에서 손상된 축삭 수송 기능을 정상 수준으로 회복시켰다. 전기생리학적·조직학적 평가에서도 신경세포 기능과 구조 개선 효과가 확인됐으며, 근력·보행·감각 기능 회복에도 긍정적인 결과를 보였다.

특히 기존 HDAC6 저해제 대비 중추 및 말초신경계 투과성을 크게 높여 알츠하이머병, 타우병증 등 다양한 퇴행성 신경질환으로 개발 가능성을 넓혔다는 평가다. 종근당은 현재 GLP 독성시험을 진행 중이며, 2026년 임상 1상 진입을 목표로 개발에 속도를 내고 있다.

종근당의 아첼라, 이상지질혈증 신약 ‘ACL-508’ 효능·안전성 입증

종근당의 신약개발 자회사 아첼라가 차세대 이상지질혈증 치료제 후보물질 ‘ACL-508’의 임상 1상에서 우수한 효능과 안전성을 확인했다.

ACL-508은 CETP(콜레스테롤에스테르 전이단백질)를 억제해 LDL 콜레스테롤은 낮추고 HDL 콜레스테롤은 높이는 기전의 신약 후보물질이다. 미국에서 진행된 임상 1상 결과, 약물 용량 증가에 따라 CETP 억제 효과와 LDL-C 감소 효과가 뚜렷하게 나타났으며, 고용량 투여군에서는 CETP 활성이 일주일 이내 완전히 억제된 뒤 투여 기간 동안 유지됐다.

기존 치료제인 로수바스타틴과의 병용 연구에서도 긍정적인 결과가 확인됐다. ACL-508은 로수바스타틴의 약동학적 특성에 영향을 주지 않으면서 추가적인 LDL-C 감소 효과를 보였으며, 미다졸람과의 병용에서도 유의미한 약물상호작용이 관찰되지 않았다. 회사는 이번 결과를 바탕으로 글로벌 시장을 겨냥한 후속 개발에 박차를 가할 계획이다.

동아ST-연세대, AI 기반 디지털헬스케어 개발 맞손

동아ST가 연세대학교 디지털헬스연구원과 손잡고 의료 AI와 디지털헬스케어 서비스 개발에 나선다.

양 기관은 최근 업무협약을 체결하고 의료 AI 모델 개발, AI 기반 데이터 활용 연구, 디지털헬스케어 서비스 개발 및 실증 분야에서 협력하기로 했다. 동아ST는 웨어러블 심전도 원격 모니터링 플랫폼 ‘하이카디(HiCardi)’와 AI 망막 진단 솔루션 ‘닥터눈’, 연속혈당측정기(CGM) 등 다양한 디지털헬스케어 역량을 보유하고 있다.

양측은 디지털 바이오마커 연구와 임상 실증, 국책과제 공동 기획, 전문인력 교류 등으로 협력 범위를 넓혀갈 예정이다. 동아ST는 디지털헬스케어 사업을 미래 성장동력으로 육성하기 위해 중장기 투자도 확대하고 있다.

휴온스 크론병 혁신 신약 국가 개발 과제 선정

휴온스의 섬유협착성 크론병 치료제가 국가신약개발사업 과제에 선정됐다.

휴온스는 향후 2년간 정부 지원을 받아 트랜스글루타미나제(TG2) 저해제 기반 치료제 후보물질 도출과 비임상 진입을 추진한다. 섬유협착성 크론병은 장 조직이 섬유화되며 협착이 발생하는 질환으로, 현재 섬유화 자체를 직접 표적으로 하는 치료제가 없어 미충족 의료수요가 높은 분야다.

회사가 개발 중인 TG2 저해제는 섬유화의 결과가 아닌 진행 과정 자체를 조절하는 차별화된 기전을 갖고 있다. 휴온스는 퍼스트 인 클래스 혁신신약 개발을 목표로 연구를 진행하는 한편, 자체 AI 플랫폼 ‘HUAS(Huons AI System)’를 활용해 신약개발 효율성과 성공 가능성을 높인다는 전략이다.

휴온스바이오파마 황반변성 점안치료제 국책과제 선정

휴온스바이오파마가 국가신약개발사업 지원을 발판으로 황반변성 점안치료제 개발에 본격 나선다.

회사는 국가신약개발사업단이 주관하는 ‘2026년 제1차 국가신약개발사업’ 과제에 선정돼 향후 2년간 연구비를 지원받게 됐다고 밝혔다. 연구 과제는 건성 황반변성의 말기 단계인 지도성 위축증을 적응증으로 하는 펩타이드 점안치료제 개발이다.

휴온스바이오파마는 미국 임상 2상 진입을 목표로 원료물질 제조, 제형 연구, 독성시험, 완제 생산 등을 추진할 계획이다. 미국 안과 전문 임상시험수탁기관(CRO) 오라(ORA)와 위탁생산기관(CMO) 등과 협력도 병행한다.

개발 중인 후보물질은 망막 염증 신호 전달을 선택적으로 차단하는 기전으로, 기존 안구 내 주사 방식 치료제를 대체할 수 있는 점안제형 치료제다. 회사는 투약 편의성과 환자 순응도를 높이면서 치료 접근성을 개선할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

#한미사이언스, 2030 겨냥 웰니스 건기식 브랜드 ‘NPLE’ 론칭

한미사이언스가 건강기능식품 사업 확대의 일환으로 신규 웰니스 브랜드 ‘NPLE(엔플)’을 선보였다.

NPLE은 ‘Nutrition Powered, Life Enhanced’의 약자로, 영양 설계를 통해 건강한 일상 루틴을 지원하는 라이프스타일형 건강관리 브랜드다. 특히 건강과 자기관리에 관심이 높은 2030세대를 주요 타깃으로 설정했다.

이번에 출시된 제품은 덴마크 유산균 NMN-C 글로우케어 프리미엄 멀티비타민 이뮨샷 알티지 오메가3 츄어블 1000 등 4종이다. 장 건강, 항산화·활력, 면역, 혈행 및 눈 건강 등 주요 건강 관리 영역을 아우르도록 구성했다.

한미사이언스는 제품 판매뿐 아니라 SNS 콘텐츠와 캐릭터 굿즈 등을 활용한 체험형 마케팅을 강화해 브랜드 인지도를 높인다는 계획이다. 회사는 NPLE을 통해 건강기능식품 시장 내 소비자 접점을 확대하고 헬스케어 사업 포트폴리오를 지속 강화해 나갈 방침이다.

#제약바이오협회-식약처, 의약외품 GMP 실무 교육

한국제약바이오협회와 식품의약품안전처가 오는 7월 13일 서울 방배동 제약바이오협회 강당에서 ‘의약외품 GMP 세미나’를 개최한다.

이번 세미나는 국내 의약외품 제조소의 제조·품질 담당자를 대상으로 진행되며, GMP 정책 소개를 비롯해 문서·기록 관리, 제조관리, 품질관리 등 실무 중심 교육이 마련된다. 특히 표준작업절차서(SOP) 관리와 제조·시험기록서 작성, 공정 밸리데이션, 제품 출하관리 등 현장에서 활용도가 높은 내용이 집중적으로 다뤄질 예정이다.

협회는 이번 세미나가 업계의 GMP 이해도를 높이고 의약외품 제조·품질관리 역량을 강화하는 계기가 될 것으로 기대하고 있다.