[헬스코리아뉴스 / 임도이] 미국 식품의약국(FDA)이 실시간 임상시험(Real-Time Clinical Trials, RTCT) 도입을 위한 규제 기반 마련에 속도를 내고 있다.

FDA는 27일(현지시간) 연방관보(Federal Register)를 통해 실시간 임상시험 파일럿 프로그램과 관련한 정보요청(Request for Information, RFI)의 의견 제출 기간을 연장한다고 밝혔다.

FDA의 이번 조치는 크게 두 가지 방향으로 진행되고 있다. 하나는 실시간 데이터 공유가 가능한 개념증명(proof-of-concept) 임상시험의 성공적 착수이며, 다른 하나는 올여름 시작 예정인 RTCT 파일럿 프로그램 운영을 위한 의견수렴 절차다.

실시간 임상시험은 임상시험 진행 과정에서 생성되는 주요 안전성 신호와 평가 지표를 규제기관이 실시간으로 확인할 수 있도록 하는 새로운 임상 운영 방식이다.

현재 대부분의 임상시험은 시험기관에서 수집된 데이터가 제약사로 전달되고, 제약사가 이를 분석한 뒤 FDA에 제출하는 순차적 구조로 진행된다.

FDA는 이 과정에서 데이터 분석과 제출까지 상당한 시간이 소요되면서 규제 판단과 신약 개발 일정이 지연될 수 있다고 보고 있다.

마티 마카리(Marty Makary) 전 FDA 국장은 “지난 60년 동안 임상시험은 핵심 데이터 신호가 FDA에 도달하기까지 수년이 걸릴 수 있는 방식으로 운영돼 왔다”며 “이 같은 지연은 불필요하게 규제 판단을 늦추고 신약 개발 일정을 지연시킬 수 있다”고 밝힌 바 있다.

그는 “FDA 과학자들이 임상시험 진행 과정에서 안전성 신호와 평가 지표를 실시간으로 확인할 수 있는 현대적인 접근법을 추진하고 있다”며 “궁극적으로 모든 임상 단계에서 실시간·연속형 임상시험을 구현하는 것이 목표”라고 설명했다.

이번 변화의 핵심은 인공지능(AI)과 데이터 분석 기술을 활용해 임상시험 정보를 신속하게 공유하고, 개발 과정에서 의사결정을 앞당기는 데 있다.

FDA는 아스트라제네카(AstraZeneca)와 암젠(Amgen)이 참여하는 실시간 임상시험 개념증명 프로젝트를 진행 중이라고 밝혔다.

아스트라제네카는 치료 경험이 없는 외투세포림프종(mantle cell lymphoma) 환자를 대상으로 하는 2상 다기관 임상시험 ‘TRAVERSE’를 진행하고 있다.

암젠은 제한기 소세포폐암(limited-stage small cell lung carcinoma) 환자를 대상으로 하는 1b상 임상시험 ‘STREAM-SCLC’를 추진하고 있다.

FDA는 “두 임상시험에서 실시간 신호 보고 기준을 제약사들과 함께 설정했다”며 “아스트라제네카 임상에서는 데이터 플랫폼 기업 패러다임 헬스(Paradigm Health)를 통해 실시간 신호 공유 기술의 실행 가능성을 확인했다”고 설명했다.

FDA는 이번 개념증명 결과를 바탕으로 실시간 임상시험 파일럿 프로그램을 확대 운영할 계획이다.

파일럿 프로그램은 운영 방식과 평가 기준, 성공 지표 등을 검토해 실제 규제 시스템에 적용 가능한지를 평가하게 된다.

FDA가 주목하는 또 다른 부분은 임상 단계 사이에서 발생하는 개발 공백이다.

현재 신약 개발은 1상, 2상, 3상 등 단계별로 나뉘어 진행되며, 각 단계 종료 후 다음 단계로 넘어가는 과정에서 시간 지연이 발생한다.

FDA는 실시간 데이터 확인 체계가 구축되면 이러한 공백을 줄이고, 임상시험이 보다 연속적으로 이어지는 ‘지속형 임상시험(continuous trials)’ 구조로 전환할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

업계는 FDA의 이번 움직임과 관련, 단순한 임상 효율화 정책이 아니라, 글로벌 신약개발 경쟁 구도에 영향을 미칠 수 있다고 분석한다.

임상시험 기간 단축과 데이터 활용 능력이 제약사의 경쟁력으로 부상하는 가운데, 향후 실시간 임상 데이터 활용 역량이 신약 개발 속도를 좌우하는 핵심 요소가 될 가능성이 커지고 있다.