[헬스코리아뉴스 / 이창용] SK바이오팜의 뇌전증 치료제 ‘엑스코프리(Xcopri, 성분명: 세노바메이트·cenobamate)’의 적응증이 일본에서 소아·청소년까지 확대될 전망이다. 30일 본지 취재 결과를 종합하면, 일본 파트너사 오노약품공업(Ono Pharmaceutical)은 최근 2~18세 부분발작 환자를 대상으로 ‘세노바메이트’의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 임상 3상시험에 착수한 것으로 확인됐다.

이번 임상은 일본 후쿠오카 일본적십자병원에서 환자 20명을 대상으로 진행하는 것으로, 일본 내 성인 허가 심사와 병행해 소아 적응증까지 확보려는 절차로 평가된다.

‘유효성 외삽’ 적용…소규모 임상으로 안전성 확인

이번 임상은 일반적인 후기 임상시험보다 규모가 작다. 최근 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)이 성인 임상 결과를 소아 환자에게 적용하는 ‘유효성 외삽(Extrapolation)’ 원칙을 확대 적용하면서, 소아 임상은 대규모 유효성 입증보다 안전성과 약동학(PK)을 확인하는 방식으로 설계되는 사례가 늘고 있기 때문이다.

이번 연구 역시 이러한 국제 규제 기조를 반영한 것으로 풀이된다.

성인 허가 심사와 병행…일본 시장 공략 확대

이번 소아 임상은 일본 허가 절차의 연장선에 있다는 점에서도 의미가 있다.

오노약품공업은 지난해 9월 글로벌 임상 3상 결과를 근거로 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)에 ‘세노바메이트’의 신약허가신청(NDA)을 제출했다. 성인 허가 심사가 진행되는 동시에 소아 적응증 확보를 위한 임상까지 시작하며 개발 범위를 넓히고 있는 셈이다.

정제·시럽 제형 함께 평가…소아 환자 복약 편의성 고려

이번 임상에서 눈길을 끄는 부분은 제형 전략이다.

오노약품공업은 정제와 시럽 두 가지 제형을 함께 평가하도록 임상을 설계했다. 정제를 삼키기 어려운 소아 환자도 치료받을 수 있도록 복약 편의성을 고려한 것이다.

이 같은 전략은 미국에서도 추진되고 있다.

SK바이오팜의 미국 자회사 SK라이프사이언스는 지난 15일 ‘세노바메이트’ 경구 현탁액의 신약허가신청(NDA)을 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다. 허가를 받을 경우 정제 복용이 어려운 환자들에게 새로운 치료 선택지가 될 것으로 기대된다.

일본, 미국 다음 핵심 시장…처방 대상 확대 기대

오노약품공업은 지난 2020년 SK바이오팜과 일본 내 ‘세노바메이트’의 개발 및 상업화 계약을 체결한 이후 일본 허가와 판매를 담당하고 있다. SK바이오팜은 계약에 따라 개발 단계별 마일스톤과 매출 로열티를 받는다.

일본은 SK바이오팜이 미국 다음으로 큰 뇌전증 치료제 시장으로 보고 공략을 강화하고 있는 지역이다. 성인 허가에 이어 소아 적응증까지 확보할 경우 처방 대상 환자군이 확대되는 만큼 일본 시장에서의 입지도 한층 강화될 것으로 전망된다.