[mdtoday = 박성하 기자] 삼성제약이 희귀 난치성 질환인 진행성핵상마비(PSP) 치료제 'GV1001'의 국내 임상 3상 시험계획서(IND)를 식품의약품안전처에 제출했다고 밝혔다.

이번 임상시험은 다기관, 무작위배정, 이중 눈가림, 위약 대조 방식으로 진행된다. 진행성핵상마비 리처드슨 신드롬(PSP-RS) 유형 환자 204명을 대상으로 하며, 서울특별시 보라매병원을 비롯한 국내 7~9개 기관에서 실시될 예정이다.

1차 유효성 평가지표는 베이스라인 대비 GV1001을 48주간 투여한 후 '진행성핵상마비 등급 척도(PSPRS)' 총점의 변화량이다.

PSP는 파킨슨병과 유사한 증상을 보이지만 진행 속도가 빠르고 기존 치료제에 반응하지 않아 치료제 개발이 시급한 희귀 질환이다.

현재 전 세계적으로 상용화된 치료제는 없다. GV1001은 국내 임상 2상에서 질환 진행을 지연시키는 경향성을 확인했으며, 2024년 식약처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

다만 이번 임상 3상은 204명의 환자를 대상으로 48주간 진행되는 만큼 적지 않은 비용이 투입될 전망이다.

현재 삼성제약이 10년 이상 영업적자를 이어오고 있는 데다 올해 1분기 말 기준 보유한 현금성 자산(단기금융상품 포함) 역시 130억원 안팎에 불과한 만큼, 향후 임상 완주를 위한 개발 자금을 어떻게 조달할지가 시장의 주요 관전 포인트가 될 것으로 보인다.