[헬스코리아뉴스 / 임도이] 세포·유전자치료제(CGT)를 비롯 혁신 신약 개발이 본격적인 성장 궤도에 올라서면서, 각국의 의약품 규제기관이 산업 경쟁력을 좌우하는 핵심 정책 변수로 부상하고 있다.

특히 최근 중국이 세포·유전자치료제 임상시험 심사 기간을 기존 60일에서 30일로 단축하는 방안을 추진, 글로벌 규제 환경이 ‘안전성 중심 심사 체계’에서 ‘개발 속도와 산업 육성’이 결합된 방향으로 빠르게 재편되는 모습이다.

주요 국가 규제기관의 구조와 심사 체계, 제도적 특징을 비교 분석하고, 각 시스템이 바이오의약품 개발 생태계에 미치는 영향을 살펴보았다. <편집자 주>

① 중국 NMPA : 속도 중심의 정책 실험형 모델

중국 국가약품감독관리국(NMPA)은 의약품의 품질, 유효성, 안전성 평가 및 허가를 담당하는 핵심 규제기관이다. 최근에는 세포·유전자치료제를 국가 전략 산업으로 설정하고 규제 체계 개편을 가속화하고 있다.

NMPA는 일정 요건을 충족한 혁신 치료제에 대해 임상시험 신청(IND) 심사 기간을 30일로 단축하는 신속심사 제도 도입을 추진하고 있다. 이는 초기 임상 진입 속도를 높여 개발 효율성을 제고하려는 목적이다.

현재 중국의 혁신신약 IND 심사 기간은 통상 약 60영업일 수준으로 운영되며, 세포·유전자치료제는 제조 공정의 복잡성으로 인해 추가적인 심사 기간이 발생하는 경우도 있다.

중국은 악성종양, 희귀질환, 유전질환, 면역질환, 신경퇴행성질환 등 미충족 의료수요 분야를 중심으로 글로벌 임상시험 유치 전략을 강화하고 있다.

중국은 또 정책을 먼저 공개한 뒤 산업 반응을 반영해 제도를 확정하는 ‘정책 실험형 규제 구조’를 활용하고 있다.

중국의 규제 개편은 산업 육성과 규제 완화를 동시에 결합하는 방식으로 진행되고 있다는 점에서 특징적이다.

미국 FDA : 규제 과학 기반의 글로벌 스탠다드

미국 식품의약국(FDA)은 의약품과 바이오의약품의 임상, 허가, 안전성 평가를 총괄하는 규제기관이다. 글로벌 의약품 개발에서 기준점 역할을 수행하고 있다.

FDA는 일반적으로 임상시험계획(IND)에 대해 약 30일 내 검토를 수행하며 임상 진입 여부를 결정한다. 이를 기반으로 개발 속도와 안전성 검증의 균형을 유지한다.

Breakthrough Therapy, Fast Track, Priority Review 등 다양한 신속 개발 제도를 운영하며 혁신 치료제 개발을 지원하고 있다. 세포·유전자치료제에는 RMAT 제도를 적용해 초기 개발 단계부터 허가까지 전 주기를 관리한다.

FDA는 규제 과학(Regulatory Science)을 기반으로 평가 기준과 데이터 표준을 설계하는 기관으로 기능한다. 이는 단순 심사기관을 넘어 글로벌 규제 기준을 형성하는 역할이다.

미국의 규제 체계는 속도보다는 과학적 검증과 데이터 신뢰성 확보에 중점을 두는 구조다.

일본 PMDA : 단계적 검증 및 사후 관리형 모델

PMDA는 의약품, 의료기기, 재생의료 제품의 심사와 안전관리를 담당하는 일본의 규제기관이다.

PMDA는 과학적 심사를 수행하고 후생노동성이 최종 허가를 결정하는 구조로 운영된다. 개발 초기 상담부터 시판 후 안전관리까지 전 주기를 통합적으로 관리한다.

조건부 승인 제도를 통해 일정 조건 하에서 조기 시장 진입을 허용하고 이후 실제 임상 사용 데이터를 기반으로 유효성과 안전성을 검증한다.

재생의료 분야에서는 특례 제도를 통해 세포치료제 및 조직공학 치료제에 대해 차별화된 심사 체계를 적용하고 있다.

일본은 약물감시(pharmacovigilance) 데이터를 조기에 활용해 승인 이후 안전성 평가를 강화하는 구조를 갖고 있다.

PMDA는 단계적 검증과 사후 데이터 기반 평가가 결합된 규제 모델로 평가된다.

유럽 EMA : 유연성과 시장 접근성이 연동된 모델

EMA는 유럽연합의 중앙 의약품 규제기관으로 의약품의 과학적 평가와 허가를 담당한다.

EMA는 PRIME(PRIority MEdicines) 제도를 통해 혁신 치료제 개발 초기 단계부터 규제기관과의 협력 체계를 구축하고 있다. 이를 통해 개발 전략과 규제 평가가 조기에 연동된다.

여기에 adaptive pathway(적응형 허가 경로)를 통해 제한된 환자군에서 초기 허가를 부여한 뒤 실제 사용 데이터를 기반으로 적응증을 확장하는 구조를 갖추고 있다.

특히 허가 이후 국가별 약가 협상과 급여 평가가 연동되는 특징이 있어 시장 진입까지 시차가 존재한다. 따라서 혁신 치료제 개발사는 허가 단계부터 국가별 급여 등재를 고려한 경제성 평가 데이터를 준비하는 것이 필수적이다.

결과적으로 EMA는 EU 단일 허가 체계를 기반으로 회원국 간 규제 조화를 통해 다국가 임상과 시장 접근성을 동시에 관리한다.

유럽의 규제 체계는 과학적 엄격성과 정책적 조정 기능이 동시에 작동하는 구조다.

인도 CDSCO : 접근성 및 비용 효율성 모델

인도 중앙의약품표준통제기구(CDSCO)는 의약품 및 바이오의약품의 허가와 안전성 관리를 담당하는 규제기관이다.

인도는 제네릭과 바이오시밀러 중심 시장 구조를 기반으로 비교적 간소화된 허가 체계를 운영하고 있다. 글로벌 임상 데이터를 적극 활용해 개발 비용을 낮추는 구조다.

인도는 의약품 접근성 확대를 정책 우선순위로 두고 있으며 허가 절차에서도 비용 효율성을 중요한 기준으로 반영한다.

또한 인도는 글로벌 제약 공급망에서 생산 허브 역할을 수행하며 바이오시밀러 생산 중심 국가로 자리잡고 있다.

인도의 규제 체계는 시장 접근성과 비용 효율성을 결합한 구조형 모델이다.

브라질 ANVISA : 접근성 및 비용 효율성 모델

브라질 국가위생감시국(ANVISA)은 의약품, 백신, 바이오의약품의 허가 및 안전성 관리를 담당하는 규제기관이다.

브라질은 공공 의료 시스템 기반의 조달 구조가 강하게 작동하는 시장으로 의약품 규제에서도 접근성과 공급 안정성이 핵심 요소로 작용한다.

국제 임상 데이터를 활용한 허가 구조를 통해 개발 효율성을 높이고 있으며 신흥시장 특유의 규제 구조를 유지하고 있다.

ANVISA는 중남미 지역 규제 기준기관으로 기능하며 인근 국가의 허가 기준에도 영향을 미친다.

브라질의 규제 체계는 공공 의료 중심의 접근성 기반 모델로 분류된다.

한국 기업 대응 전략

글로벌 바이오의약품 규제 체계는 국가별 정책 목표에 따라 서로 다른 방향으로 발전하고 있다. 단순 허가 기관이 아니라, 산업 경쟁 구조를 설계하는 핵심 인프라로 기능하고 있다.

중국은 속도 기반 산업 육성 모델, 미국은 규제 과학 기반 기준형 모델, 일본은 단계적 검증형 모델, 유럽은 유연성과 경제성이 결합된 모델, 인도와 브라질은 접근성과 비용 중심 모델로 구분된다.

특히 세포·유전자치료제 분야에서는 각국 규제 구조의 차이가 개발 속도뿐 아니라 투자 전략, 임상 설계, 글로벌 시장 진입 전략까지 직접적으로 영향을 미치고 있다.

한국 바이오기업들은 이러한 글로벌 규제 환경 변화에 대응하기 위해 몇 가지 전략적 준비가 요구된다.

첫째, 초기 임상 단계부터 다국가 규제 기준 동시 설계가 필요하다. FDA 중심의 IND 전략뿐 아니라 EMA PRIME, 일본 PMDA 사전 상담 구조까지 고려한 복수 규제 대응 전략이 중요해지고 있다.

둘째, 데이터 표준화 및 글로벌 규제 과학 대응 역량 강화가 요구된다. FDA 중심의 데이터 요구 수준에 맞춘 임상 설계와 real-world data 활용 전략이 경쟁력의 핵심이 되고 있다.

셋째, 중국·인도 등 신흥시장 규제 변화에 대한 선제적 대응 전략이 필요하다. 특히 중국 CGT 규제 완화는 임상 속도 경쟁을 가속화할 수 있는 만큼 초기 진입 전략이 중요하다.

넷째, 글로벌 임상 네트워크 확보 및 MRCT다국가 동시 임상시험) 설계 능력 강화가 필수 요소로 부상하고 있다. 단일 국가 중심 개발에서 벗어나 규제기관별 동시 대응 구조가 요구된다.