[헬스코리아뉴스 / 서정필] FDA와 EMA 등 글로벌 규제기관들이 여성 건강(Women's Health) 분야 의약품 개발을 위한 규제 개선에 잇달아 나서면서 여성 특화 질환 치료제를 개발 중인 국내 제약·바이오기업들의 글로벌 진출 환경에도 변화가 예상된다. 임상시험 단계부터 여성 환자의 특성을 보다 정밀하게 반영하도록 제도를 손질하는 동시에 초기 개발 지원도 확대하기로 하면서 관련 파이프라인의 개발 및 기술수출(L/O) 가능성에도 관심이 쏠리고 있다.

EMA, 여성 건강 의약품 임상 가이드라인 개정 착수

유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)는 최근 ‘여성 건강 의약품 개발 지원 강화 전략(EMA steps up efforts on medicines for women’s health)’을 발표하고 여성 건강 분야 임상시험 가이드라인 개정 작업에 착수했다.

이번 전략의 핵심은 임상시험에서 여성 환자 비율을 실제 질환 유병률에 맞게 확보하고, 생리주기와 호르몬 변화 등 성별 특이적 요인을 유효성과 안전성 평가에 의무 반영하도록 하는 것이다. 그동안 의약품 개발 과정에서 상대적으로 부족했던 성별 기반 차이(sex-based differences) 분석을 강화해 여성 건강 분야 치료제 개발의 규제 예측 가능성을 높이겠다는 취지다.

EMA는 이를 위해 신약 개발 초기 단계부터 혁신 태스크포스(ITF·Innovation Task Force)와 학술 브리핑 미팅 등 ‘초기 개발 지원 체계(early development support mechanisms)’를 적극 활용하도록 권고했다. 개발 초기부터 규제기관과의 상담을 통해 임상 설계와 평가 방법에 대한 불확실성을 줄이고, 여성 건강 분야 신약 개발 과정에서 발생할 수 있는 방법론적 한계를 최소화하겠다는 것이다.

에머 쿡(Emer Cooke) EMA 청장은 이번 전략과 관련해 “유럽은 물론 글로벌 차원에서도 여성 건강 분야에 대한 관심과 추진 동력이 커지고 있다”며 “규제기관으로서 여성의 의료적 요구에 보다 적합한 의약품 개발이 이뤄질 수 있도록 적극 지원하겠다”고 밝혔다.

EMA의 이번 조치는 미국 FDA가 여성 건강 연구와 임상시험에서 성별 특성을 보다 적극적으로 반영하는 정책을 추진하고 있는 것과도 같은 흐름으로 평가된다.

FDA, 임상시험 시 성별 차이 반영 기준 구체적 명시

FDA는 2024년 미 행정부의 ‘여성 건강 연구 이니셔티브’ 발표를 기점으로 가이드라인 개정에 착수했다. 이후 지난 해 말 의약품의 임상적 평가 시 성별 차이를 명확히 규정하고 여성을 비롯한 임상 참여자의 다양성을 의무화하는 내용의 ‘의약품 임상 평가 시 성별 차이 연구(Study of Sex Differences in the Clinical Evaluation of Medical Products)’ 규정을 구체화했다.

올해 1월 세계경제포럼(WEF)이 발표한 보고서에 따르면, 전 세계 헬스케어 R&D 및 글로벌 투자 자금 중 여성 건강 분야에 투입되는 비중은 단 5% 내외에 불과했다. 인구의 절반이 여성임에도 투자 시장에서는 철저히 후순위로 밀려나 있었던 셈이다.

그러나 FDA와 EMA의 잇따른 가이드라인 개정은 여성 질환 관련 의약품 개발에도 활기를 불어넣을 것으로 보인다.

규제 불확실성 해소 … 국내 기업 여성 질환 신약 개발 탄력

현재 국내에서는 난치성 여성 질환을 타깃으로 한 혁신 신약 개발과 도입 움직임이 활발하다. 티움바이오가 개발 중인 자궁내막증 및 자궁근종 치료제 후보물질 ‘TU2670’은 국내 권리가 대원제약에 이전되어 ‘메리골릭스(Merigolix)’라는 제품명으로 국내 임상을 진행 중이다. 글로벌 판권은 여전히 티움바이오가 보유하고 있다. 티움바이오는 유럽 임상 2상을 독자적으로 주도하며 성별 변수 데이터를 축적하고 있으며, 이를 발판 삼아 자체적인 글로벌 라이선스 아웃(L/O)을 적극 추진하고 있다.

퓨쳐메디신이 개발 중인 자궁내막증 표적 치료제 ‘FM301’ 역시 이번 정책의 수혜가 기대된다. 염증 및 섬유화 지표를 억제하는 기전의 이 후보물질은 기존 호르몬 치료제들이 지녔던 골밀도 감소 등의 부작용을 극복하기 위해 고안된 혁신 신약이다. 규제 기관의 가이드라인이 명확해 지면서 향후 임상 설계 과정에서의 불확실성을 크게 해소할 수 것으로 보인다.

앱클론이 개발 중인 자궁내막증 항체 치료제 ‘AM201’도 대표적인 여성 질환 치료제다. 질환을 유발하는 주요 염증성 사이토카인을 표적하는 후보물질로, 가임기 여성의 생식 능력을 안전하게 보존하는 동시에 통증과 병변을 효과적으로 치료하는 것을 목표로 삼고 있다.

글로벌 규제 기관들의 이번 가이드라인 개정은 여성 질환 파이프라인의 개발 완성도를 높여 글로벌 시장 진입의 속도를 높이는 데 크게 기여할 것으로 기대된다.

한편 글로벌 시장조사기관인 포춘 비즈니스 인사이트(Fortune Business Insights)에 따르면, 전 세계 여성 건강 시장 규모는 2026년 약 604억 4000만 달러(약 92조 8000억 원)에서 오는 2034년 986억 1000만 달러(약 150조 원) 규모까지 확대되며 연평균 6.31%의 가파른 성장세를 이어갈 전망이다.