[헬스코리아뉴스 / 임도이] 미국 식품의약국(FDA)이 희귀 신장질환인 일차성 면역글로불린A 신병증(IgA nephropathy) 치료제를 승인했다. 이번 승인으로 B세포 활성화 인자(BAFF)와 증식유도 리간드(APRIL)를 동시에 표적하는 최초의 FDA 승인 치료제가 탄생했다.

FDA는 현지시간 7일, 성인 일차성 IgA 신병증 환자 중 질병 진행 위험이 있는 환자의 단백뇨 감소를 목적으로 ‘트루탁나(Trutakna, 성분명: 아타시셉트·atacicept-vymj)’를 승인했다고 밝혔다.

‘트루탁나’는 피하주사 방식으로 주 1회 투여하는 치료제로, 미국 바이오기업 베라 테라퓨틱스(Vera Therapeutics)가 개발했다.

IgA 신병증은 비정상적인 면역글로불린A(IgA) 항체가 신장에 축적되면서 염증과 손상을 유발하는 질환이다. 이 과정에서 혈액 내 단백질이 소변으로 누출되는 단백뇨가 발생하며, 시간이 지나면서 신장 기능 저하와 신부전으로 진행될 수 있다.

‘트루탁나’는 면역세포의 생존과 성숙에 관여하는 BAFF와 APRIL을 동시에 차단해 비정상적인 IgA 항체 생성을 감소시키는 새로운 작용기전을 가진다.

FDA는 ‘트루탁나’의 유효성과 안전성을 무작위 배정, 이중눈가림, 위약대조 방식으로 진행된 임상 3상 시험(NCT04716231)을 통해 평가했다. 해당 연구에는 생검으로 IgA 신병증이 확인된 성인 환자가 참여했으며, 환자들은 ‘트루탁나’ 150mg 주 1회 피하주사군과 위약군으로 무작위 배정됐다.

주요 평가 변수는 초기 203명의 환자를 대상으로 치료 9개월 후 24시간 소변 검체에서 측정한 요단백-크레아티닌 비율(UPCR)의 기저치 대비 변화였다.

분석 결과, 치료 9개월 시점에서 ‘트루탁나’ 투여군은 위약군 대비 평균 46%의 단백뇨 감소 효과를 보였다.

FDA는 이번 승인이 단백뇨 감소 효과를 근거로 한 가속승인(accelerated approval)이라고 설명했다. 다만 장기적으로 ‘트루탁나’가 IgA 신병증 환자의 신장 기능 저하를 늦추는지 여부는 아직 확인되지 않았다.

이에 따라 개발사는 진행 중인 확증 임상시험을 완료해 장기적인 임상적 유익성을 입증해야 하며, 향후 확인 결과에 따라 최종 승인 유지 여부가 결정될 수 있다.

안전성 측면에서는 면역체계를 억제하는 기전 특성상 감염 위험 증가 가능성이 확인됐다. FDA는 치료 시작 전 활동성 감염 여부를 평가하고, 치료 기간 동안 감염 징후를 지속적으로 모니터링해야 한다고 당부했다.

‘트루탁나’는 백신에 대한 면역 반응을 감소시키고 생백신 관련 감염 위험을 높일 수 있어, 치료 시작 30일 전부터 치료 기간 중 생백신 투여는 권장되지 않는다.

한편 ‘트루탁나’는 이번 적응증과 관련해 FDA 우선심사(Priority Review)와 혁신치료제(Breakthrough Therapy) 지정을 받은 바 있다