[mdtoday = 김주성 기자]아스트로젠의 자폐 치료제 '스페라젠시럽'이 중앙약심의 부정적 의견을 받으면서국내 품목허가에 빨간불이 켜졌다.

10일 공개된 중앙약사심의위원회 회의록에 따르면 의약품등 안전성·유효성 소분과위원회는 지난달 23일 자폐스펙트럼장애 치료제 '스페라젠시럽'의 임상자료를 심의했다.

심의 대상은 '사전 계획되지 않은 통합분석 결과'와 '희귀의약품 허가를 위한 임상자료의 타당성'이었다.

위원회는 첫 번째 안건인 '사전 계획되지 않은 통합분석 결과가 품목허가를 위한 과학적 근거자료로 타당한지'에 대해 참석위원 8명 전원 '타당하지 않다'고 의결했다.

두 번째 안건인 '제출 자료가 희귀의약품 허가를 위한 임상자료로 타당한지'에 대해서도 참석위원 8명 가운데 7명이 '타당하지 않다'고 판단했다.

위원들은 업체가 사전에 계획되지 않은 사후분석을 통해 유효성을 주장한 만큼 통계학적 타당성이 부족하다고 판단했다. 이어 제출된 자료만으로는 품목허가의 과학적 근거로 인정하기 어렵고, 유효성 입증을 위한 추가 임상시험이 필요하다고 봤다.

또 다른위원은 업체가 주장한 2~5세 환자의 운동기술 개선 효과를 입증하기 위해서도객관적인 운동기능 평가지표를 활용한 추가 확증 임상시험이 필요하다고 밝혔다.

조건부 허가 가능성에 대해서도 위원들은 희귀질환이나 팬데믹과 같은 예외적인 상황에 해당하지 않는 만큼 현재 제출된 자료만으로는 조건부 허가를 인정하기 어렵다고 판단했다.

한편, 이날 회의에서는 업체의 의견 진술 여부도 논의됐으나 참석 위원들은 의견 청취가 불필요하다고 판단하고 표결을 진행했다.