[헬스코리아뉴스 / 이창용] 식품의약품안전처는 7월 10일 ‘트랜스티레틴(TTR) 가족성 아밀로이드성 다발신경병증(ATTRv-PN)’ 치료에 사용하는 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 주사제 희귀신약 ‘와이누아오토인젝터주 45mm(에플론테르센나트륨·Eplontersen Sodium)’을 허가했다고 13일 밝혔다.

트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증은 간에서 생성되는 트랜스티레틴 단백질의 유전적 변형으로 인해 말초신경계에 비정상적으로 아밀로이드가 축적되어 다발신경병증을 일으키는 희귀 유전성 질환이다.

질환이 진행되면 감각 이상, 근력 저하, 보행 장애 등 심각한 신경학적 장애로 이어질 수 있으며, 치료하지 않을 경우 진단 후 수년 내 운동 기능 저하가 발생하고 생존에도 영향을 미칠 수 있다.

이번에 허가된 ‘와이누아오토인젝터주 45mm’은 1단계 또는 2단계 다발신경병증 환자에게 월 1회 피하주사하는 RNA 표적 치료제다. 주성분인 에플론테르센나트륨은 화학적으로 합성된 안티센스 올리고뉴클레오타이드로, 간세포 내에서 트랜스티레틴 단백질의 합성을 억제함으로써 인체 내 비정상적인 아밀로이드 침착을 방지한다.

참고로 ‘와이누아’는 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)와 아스트라제네카(AstraZeneca)가 공동 개발한 리간드 결합 안티센스 올리고뉴클레오타이드(LICA) 치료제로, 간세포 내 TTR 단백질 생성 억제를 목표로 개발됐다.

앞서 미국 식품의약국(FDA)은 2023년 12월 성인 유전성 TTR 매개 아밀로이드성 다발신경병증(ATTRv-PN) 치료제로 ‘와이누아(Wainua)’를 승인했다. 이어 2025년 3월에는 유럽연합 집행위원회(EC)가 ‘와인주아(Wainzua)’라는 제품명으로 허가했다.

FDA 승인은 글로벌 3상 임상시험 ‘NEURO-TTRansform’ 연구 결과를 기반으로 이뤄졌다. 연구에서 와이누아 투여군은 혈청 TTR 농도 감소 효과와 함께 신경병증 손상 정도를 평가하는 mNIS+7 지표, 삶의 질 평가 지표인 Norfolk QoL-DN 등 주요 평가 항목에서 치료 효과를 확인했다.

특히 오토인젝터(auto-injector)를 이용해 환자가 스스로 투여할 수 있도록 개발된 ATTRv-PN 치료제라는 점도 특징이다.

식약처는 해당 의약품을 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 제58호로 지정하고 신속심사를 진행해 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 지원했다.

식약처 관계자는 “앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 안전성과 효과성이 확인된 치료제를 신속하게 공급해 환자들의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.