[mdtoday = 김주성 기자]다발신경병증 치료에 사용하는 희귀신약 '와이누아'가 국내 허가를 받았다.

식품의약품안전처에 따르면트랜스티레틴(TTR) 가족성 아밀로이드성 다발신경병증 치료에 사용하는 희귀신약 '와이누아오토인젝터주45밀리그램(에플론테르센나트륨)'을 지난 10일 허가했다.

트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증은 간에서 생성되는 TTR단백질의 유전적 변이로 말초신경계에 비정상적인 아밀로이드가 축적돼 발생하는 희귀질환이다.주요 증상으로는손발 저림과 감각 이상, 근력 저하 등이 나타나며 질환이 진행되면 보행 장애를 비롯해 심장 등 다른 장기에도 영향을 미칠 수 있다.

이번에 허가된 와이누아오토인젝터주는 1단계 또는 2단계 다발신경병증 환자를 대상으로 월 1회 피하주사하는 치료제다. 주성분인 에플론테르센나트륨은 ASO(Antisense Oligonucleotide) 계열 약물로, 간세포 내에서 TTR 단백질의 합성을 억제해 비정상적인 아밀로이드 침착을 방지한다.

식약처는 해당 의약품을 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 제58호로 지정하고, 신속심사를 진행해 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 지원했다고 설명했다.