[헬스코리아뉴스 / 임도이] 미국 식품의약국(FDA)은 14일(현지시간) 일라이 릴리(Eli Lilly and Company)의 '레테브모(Retevmo, 성분명: 셀퍼카티닙·selpercatinib)'를 RET 유전자 융합(RET fusion) 양성 국소 진행성 또는 전이성 고형암 치료제로 정식(traditional) 승인했다.

승인 대상은 FDA 승인 동반진단을 통해 RET 유전자 융합이 확인됐으며, 기존 전신 치료 후에도 질환이 진행됐거나 적절한 대체 치료법이 없는 성인 및 2세 이상 소아 환자다. 레테브모는 해당 적응증으로 성인은 2022년, 소아는 2024년에 각각 가속승인을 받은 바 있으며, 이번에 정식 승인으로 전환됐다.

이번 승인은 다기관 공개 임상인 LIBRETTO-001 및 LIBRETTO-121 연구 결과를 근거로 이뤄졌다. 비소세포폐암(NSCLC)과 갑상선암을 제외한 RET 융합 양성 고형암 환자 75명을 대상으로 한 분석에서 객관적 반응률(ORR)은 47%를 기록했으며, 반응 지속기간(DOR) 중앙값은 24.5개월이었다. 반응은 대장암, 췌장암, 담관암, 유방암, 난소암, 연부조직육종, 신경내분비종양 등 다양한 암종에서 확인됐다.

소아 환자를 대상으로 한 LIBRETTO-121 연구에서도 선천성 영아 섬유육종과 방추세포육종, RET 융합 양성 갑상선암 등에서 치료 반응이 관찰됐다.

레테브모의 주요 주의사항으로는 간독성, 간질성 폐질환·폐렴, 고혈압, QT 간격 연장, 출혈, 과민반응, 종양용해증후군, 상처 치유 지연, 갑상선기능저하증, 배아-태아 독성 등이 포함됐다. 성인과 12세 이상 청소년의 권장 용량은 체중 50kg 미만은 120mg, 50kg 이상은 160mg을 각각 하루 두 차례 경구 투여하는 방식이다.

FDA는 이번 허가 심사에서 신청사의 자발적 제출 자료인 Assessment Aid를 활용했으며, 당초 목표 심사 기한보다 2개월 앞당겨 승인했다고 밝혔다.