[헬스코리아뉴스 / 서정필] 알츠하이머병 치료제 시장을 선점한 ‘아밀로이드 베타(Aβ)’ 표적 치료제들이 실제 임상 현장에서 효능과 안전성의 한계를 보이는 상황에서, 차세대 타깃인 ‘타우(Tau) 단백질’이 가능성을 입증하며 혁신 치료제 개발에 대한 기대감을 높이고 있다.

지난 12일부터 15일까지(현지시간) 영국 런던에서 개최된 알츠하이머협회 2026 연례 국제콘퍼런스(AAIC 2026)에서는 타우 표적 치료제들의 임상 데이터가 대거 공개되며, 차세대 알츠하이머 치료제로서의 실질적인 가능성을 확인하는 계기랄 마련했다.

이번 학회는 과거의 단순한 타우 단백질 응집 억제나 비선택적 단일클론항체 방식에서 벗어나, 독성 타우만을 선택적으로 겨냥하거나 아밀로이드 표적 치료제와의 병용을 통해 치료 효과를 높이려는 새로운 기술들이 윤곽을 드러냈다.

속 가장 까다로운 적… 세포 내 ‘타우’ 잡기 위한 고군분투

타우 단백질은 세포 외부에 쌓이는 아밀로이드 베타와 달리 신경세포 내부에 존재하며, 비정상적으로 변형·응집되면 신경세포의 기능을 떨어뜨리고 신경망 손상을 유발하는 핵심 병리로 알려져 있다. 그러나 세포 안으로 약물을 전달하기가 까다롭고, 정상 타우와 병적 타우를 선택적으로 구분하기 어려워 신약 개발이 쉽지 않은 영역으로 꼽혀왔다.

실제 초기 개발 단계에서는 신경세포 내 미세소관 안정화 등 정상적인 기능을 수행하는 타우까지 함께 억제해 안전성 문제가 발생하거나, 약물이 혈액뇌장벽(BBB)을 충분히 통과하지 못해 유효성을 입증하는 데 실패하는 사례가 이어졌다.

바이오젠, 타우 생성 정보 차단…임상 2상서 가능성 제시

이번 AAIC 2026에서는 이러한 한계를 보완하기 위한 새로운 접근법들이 제시됐다. 대표적으로 미국 생명공학기업 바이오젠(Biogen)이 개발 중인 안티센스 올리고뉴클레오타이드(Antisense Oligonucleotide, ASO) 치료제 ‘디라네르센(Diranersen, 개발명 BIIB080)’의 임상 2상 ‘CELIA’ 연구 결과가 주목받았다.

‘디라네르센’은 타우 단백질을 직접 제거하는 대신, 타우 단백질을 만드는 유전정보인 MAPT 메신저리보핵산(mRNA)을 억제해 뇌 안의 타우 생성을 줄이는 방식이다. 임상 결과에서는 뇌척수액 내 타우 관련 지표가 감소하고, 일부 평가에서 환자의 인지·기능 저하 속도를 늦출 가능성이 제시됐다.

세포 내부에 있는 타우 단백질을 항체로 직접 겨냥하는 대신 생성 단계부터 차단한다는 점에서, 기존 타우 항체 치료제가 겪었던 약물 접근성의 한계를 우회할 수 있는 전략으로 평가된다.

아델은 독성 타우 정밀 저격…동아ST는 병용 전략

글로벌 빅파마들이 타우 시장의 물꼬를 트는 가운데, 자체 기술을 바탕으로 타우 파이프라인을 구축해 온 국내 제약바이오 기업들도 글로벌 학계에서 큰 관심을 받고 있다.

대표적인 사례는 서울아산병원 윤승용 교수가 창업한 바이오기업 아델이다. 아델은 정상 타우는 보존하면서 병적 응집을 유발하는 핵심 인자인 아세틸화 타우 ‘acK280’을 선택적으로 결합해 제거하는 항체 치료제 ‘ADEL-Y01’을 개발하고 있다.

이 파이프라인은 글로벌 제약사 사노피(Sanofi)에 기술수출됐으며, 현재 미국에서 임상 1a/1b상을 통해 안전성과 초기 유효성을 평가하고 있다. 정상적인 타우 기능에는 미치는 영향을 줄이면서 병적 타우의 형성과 신경세포 간 전파를 차단하는 정밀 표적 전략으로 주목받는다.

동아ST는 이번 학회에서 타우 응집 저해제 ‘DA-7503’과 아밀로이드 베타 항체 치료제 ‘레카네맙(lecanemab)’을 병용한 동물실험 결과를 발표했다.

알츠하이머병 모델 마우스를 대상으로 한 실험에서는 두 약물을 병용했을 때 단독 투여군보다 뇌 안의 타우 응집체가 추가로 감소하는 결과가 관찰됐다. 아직 임상 전 단계 데이터지만, 향후 알츠하이머병 치료가 ‘아밀로이드 제거와 타우 병리 억제’를 결합하는 병용요법으로 진화할 가능성을 보여주는 자료로 평가된다.

가능성 확인했지만 상용화는 아직…K-바이오 협력 기회 주목

장기간 난제로 남아 있던 타우 표적 치료제 개발은 구체적인 임상 데이터와 정밀 바이오마커 기술의 발전에 힘입어 새로운 전환점을 맞고 있다.

다만 초기 임상에서 타우 관련 바이오마커가 감소했다는 사실이 곧바로 인지기능 개선이나 질환 진행 억제를 의미하는 것은 아니다. 타우 감소 효과가 장기간의 임상적 이익으로 이어지는지, 정상 타우를 과도하게 억제하지 않으면서 충분한 치료 효과를 낼 수 있는지는 후기 임상에서 추가로 확인해야 한다.

그럼에도 과거 반복된 실패로 소외됐던 타우 분야에서 새로운 기전과 환자 선별 기술이 동시에 등장하면서, 알츠하이머병 치료제 개발의 선택지는 한층 넓어지고 있다.

특히 독성 타우를 정밀하게 겨냥하거나 아밀로이드 치료제와의 병용 전략을 준비해 온 국내 기업들은 글로벌 제약사들의 타우 파이프라인 확대 과정에서 기술이전과 공동개발 등 새로운 협력 기회를 확보할 수 있을 것으로 전망된다.