[헬스코리아뉴스 / 임도이] 미국 존슨앤드존슨(J&J)이 지도형 위축(Geographic Atrophy·GA) 치료를 목표로 개발해 온 유전자치료제 'JNJ-1887'의 개발을 중단했다. 올해 핵심 연구개발(R&D) 일정 가운데 하나였던 임상 2b상 시험의 톱라인 결과를 검토한 끝에 해당 프로그램을 종료하기로 결정했다.

미국 제약·바이오 전문매체 피어스 바이오테크(Fierce Biotech)는 15일(현지시간) J&J가 'JNJ-1887'을 파이프라인에서 제외했다고 보도했다.

개발 중단 배경과 향후 계획

보도에 따르면 J&J 대변인은 "Parasol 임상 2b상 시험의 톱라인 데이터를 평가한 결과, 지도형 위축 적응증에서 JNJ-1887 개발 프로그램을 중단하기로 했다"며 "안과 분야 연구는 계속 이어갈 예정이며, 이번 프로그램에서 얻은 경험을 초기 단계 파이프라인 연구에 반영할 것"이라고 밝혔다.

'JNJ-1887'은 J&J가 지난 2020년 미국 바이오기업 헤메라 바이오사이언스(Hemera Biosciences)를 인수하며 확보한 유전자치료제 후보물질이다. 2023년 착수한 Parasol 임상 2b상은 지도형 위축 환자 305명을 대상으로 단회 유리체강 내 주사 후 18개월 동안 병변 진행 억제 효과를 평가하도록 설계됐다.

후보물질의 기전 및 경쟁 현황

이 후보물질은 아데노연관바이러스(AAV) 2형을 전달체로 이용해 보체(complement) 말단 경로를 억제하는 CD59 단백질을 발현시키는 기전의 유전자치료제다. 보체 활성은 노인성 황반변성(AMD)의 발생과 진행에 관여하는 주요 기전으로 알려져 있으며, 'JNJ-1887'은 망막세포 손상을 줄여 질환 진행을 늦추는 것을 목표로 개발돼 왔다.

J&J의 이번 결정으로 지도형 위축 유전자치료제 개발 경쟁에도 변화가 예상된다. 사노피(Sanofi)는 현재 보체 경로 내 고전적 경로인 'C1s'와 대체 경로인 'Factor Bb'를 동시에 표적으로 하는 후보물질 'SAR446597'을 개발 중이며, 지난해 임상 2상에 착수해 연구를 이어가고 있다.

한편, J&J는 이번 파이프라인 정리와 함께 희귀 안과 질환 유전자치료제 후보물질 '스파로파보벡(botaretigene sparoparvovec)'의 권리를 메이라GTx(MeiraGTx)에 이전하고, 일부 CAR-T 세포치료제 개발을 중단하는 등 연구개발 포트폴리오 재정비 작업를 진행하고 있다.