[mdtoday = 박성하 기자]GSK의 중증 호산구성 천식 치료제 '데페모키맙'이 기존 치료제 대비 유효성이나 안전성을 크게 개선하지 못했다는 평가를 받으며 국내 희귀의약품 지정이 불발됐다.

식품의약품안전처중앙약사심의위원회는중증 호산구성 천식 치료 성분의 희귀의약품 지정이 '타당하지 않다'는 결론을 내렸다.

이번 심의에는 위원 10명이 참여했으며개별 의견을 보면 7명이 지정에 반대했고 3명은 지정이 가능하다는 의견을 제시했다.

회의록에는 신청 품목의 제품명과 업체명이 공개되지 않았다. 다만신청 품목이 ▲인터루킨-5(IL-5)를 표적으로 하는 단일클론항체이고 ▲26주 간격으로 투여하며 ▲중증 호산구성 천식을 대상으로 한다는 점을 고려하면 GSK가 개발한 데페모키맙으로 파악된다. 데페모키맙은 6개월 간격으로 투여하도록 개발된 장기 지속형 항 IL-5 생물학적 제제다.

중약심은 중증 호산구성 천식의 국내 유병인구가 희귀의약품 지정 기준인 2만명 이하에 해당할 수 있다는 점은 인정했다. 그러나 이미 해당 적응증에 사용할 수 있는 다양한 생물학적 제제가 국내에 허가돼 있어 대체 치료제가 부족한 상황으로 보기 어렵다고 판단했다.

특히 데페모키맙은 3상 임상시험에서 위약 대비 연간 중증 천식 악화율을 유의하게 낮췄지만 기존 항 IL-5 또는 항 IL-5 수용체 계열 치료제와 직접 비교한 임상자료가 제출되지 않았다는 점이 지적됐다.

폐기능 지표인 1초간 강제호기량(FEV1)을 비롯해 천식조절지수(ACQ-5), 삶의 질 지표(SGRQ) 등 주요 이차 평가변수에서도 일관된 통계적 우월성이 확인되지 않았으며 안전성 측면에서도 내약성은 양호했지만 기존 생물학적 제제보다 중대한 이상반응이 감소하는 등 명확한 우위가 입증되지는 않았다는 평가다.

다수 위원은 기존 치료제의 투여 간격이 2~8주인 것과 비교해 데페모키맙을 26주 간격으로 투여할 수 있다는 점은 환자의 의료기관 방문 부담과 투약 관리 부담을 줄일 수 있다고 봤다.

다만 투약 횟수가 줄어드는 편의성만으로 기존 치료제 대비 안전성 또는 유효성이 '현저하게 개선됐다'고 인정하기는 어렵다는 의견이 나왔다. 주사제를 경구제로 변경하는 것과 같은 제형상의 근본적인 개선과 비교하면 투여 간격 연장만으로는 희귀의약품 지정 기준을 충족하기 어렵다는 것이다.

반대 의견을 낸 일부 위원은 임상적 우월성 입증 없이 투여 편의성만을 근거로 후발 의약품을 희귀의약품으로 지정할 경우 다른 의약품과의 형평성이 훼손되고, 희귀의약품 지정 제도의 본래 취지에도 맞지 않을 수 있다고 지적했다.

반면 지정에 찬성한 위원들은 2026년 2월 개정된 희귀의약품 지정 규정에 환자의 투약 편의성과 복약순응도 개선이 새로운 판단 요소로 포함됐다는 점을 들었다.

중증 천식은 장기간 유지 치료가 필요한 만성질환인 만큼 연 2회 투여가 환자의 치료 접근성과 복약순응도를 실질적으로 개선할 수 있다는 주장이다. 희귀의약품으로 지정되지 않을 경우 국내 도입이 늦어지거나 제한될 가능성도 함께 고려해야 한다는 의견도 나왔다.

데페모키맙의 SWIFT-1·2 임상시험에서는 52주간 위약 대비 연간 천식 악화율이 각각 58%, 48% 감소했다. 두 시험 결과를 통합하면 임상적으로 유의한 천식 악화가 54% 감소한 것으로 보고됐다.

데페모키맙은 '엑스덴서'라는 제품명으로 미국과 영국, 일본, 유럽연합 등에서 중증 천식 치료제로 허가됐다. 해외에서는 희귀의약품이 아닌 일반 의약품 허가 경로를 거친 것으로 알려졌다.