[mdtoday = 김형우 의학전문기자] 미국 FDA가 경구용 프로단백질 전환효소 서브틸리신/케신 9형(PCSK9) 억제제 '리프펜드라(Lipfendra)'를 승인했다.

PCSK9를 표적으로 하는 먹는 약이 허가된 것은 이번이 처음이다.

리프펜드라는 식이요법과 운동에도 불구하고 콜레스테롤 조절이 필요한 성인 고콜레스테롤혈증 환자와 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 환자를 대상으로 사용이 승인됐다.

FDA 승인은 최대 내약 용량의 스타틴을 복용 중인 성인 3207명을 대상으로 한 두 건의 임상시험 결과를 근거로 이뤄졌다.

죽상경화성 심혈관질환(ASCVD)이 있거나 고위험군을 대상으로 한 첫 번째 임상시험에서 리프펜드라는 24주 후 저밀도지단백(LDL) 콜레스테롤을 평균 96mg/dL에서 56% 감소시켰다.

이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자를 대상으로 한 두 번째 임상시험에서는 평균 119mg/dL였던 LDL 콜레스테롤이 59% 감소한 것으로 나타났다.

PCSK9는 혈액 속 LDL 콜레스테롤 제거를 방해하는 단백질이다. 기존 PCSK9 억제제는 주사제로만 사용돼 왔으며 우수한 LDL 콜레스테롤 감소 효과를 보였지만 높은 가격과 주사제라는 점이 한계로 지적돼 왔다.

안전성 측면에서는 첫 번째 임상시험에서 이상반응 발생률이 위약군과 비슷한 수준이었다. 가족성 고콜레스테롤혈증 환자에서는 설사와 어지럼증이 다소 더 많이 보고됐지만, 이상반응으로 치료를 중단한 비율은 두 군 간 큰 차이가 없었다.

현재 머크(Merck)는 리프펜드라가 기존 주사형 PCSK9 억제제처럼 심근경색과 뇌졸중, 심혈관 사망 위험을 감소시키는지 확인하기 위한 후속 임상시험을 진행하고 있다.

미국 브리검 여성병원의 크리스토퍼 캐넌교수는 "경구용 PCSK9 억제제의 등장은 치료 접근성을 크게 높일 수 있는 중요한 진전"이라고 평가했다.

연구진은 경구용 PCSK9 억제제가 기존 스타틴처럼 일상적으로 처방될 수 있는 새로운 이상지질혈증 치료 옵션이 될 것으로 기대하고 있다.