[mdtoday = 김주성 기자]"저는 임상 실패라고 생각하지 않습니다. 이번 결과는 절반의 성공이라고 생각합니다."

전승호 코오롱티슈진 대표는 21일 서울 코오롱 ONE&ONLY타워에서 열린 기자간담회에서 골관절염 세포유전자치료제 'TG-C 15302'의 미국 임상 3상 첫 번째 톱라인 결과를 발표하며 "원인 분석 결과에 따라 방향성을 분명히 정할 예정이며 회사의 의지는 변함이 없다"고 밝혔다.

이번 임상은 동일한 설계로 진행 중인 미국 임상 3상 두 건 가운데 첫 번째 시험이다. 경도·중등도(KL 2·3등급) 무릎 골관절염 환자 531명을 대상으로 미국 27개 기관에서 진행됐다.

1차 평가지표는 투약 12개월 후 통증 개선 정도였다. 코오롱티슈진은 시각통증척도(VAS)와 통증·관절 기능 등을 종합 평가하는 WOMAC 총점의 기저치 대비 변화를 비교했다.

그 결과 VAS 점수는 TG-C 투약군에서 38.7점, 위약군에서 39.2점 감소했다. 두 군 간 차이는 0.5점으로 통계적 유의성을 확보하지 못했다.

WOMAC 총점 역시 TG-C군은 27.61점, 위약군은 26.54점 감소해 두 군 간 차이가 1.07점에 그치며 통계적으로 유의하지 않았다.

반면 골관절염 악화로 인공관절 치환술(TKA)을 받은 환자 비율은 TG-C군이 0.6%(310명 중 2명)로, 위약군 5.3%(151명 중 8명)보다 낮았지만, 1차평가지표에는 포함되지 않았다.

회사는 예상보다 큰 위약 효과가 결과에 영향을 미쳤다고 보고 있다.

노문종 대표는 "TG-C의 약효를 의심하고 있지는 않는다"며 "다만 과도하게 나타난 위약 효과를 어떻게 관리하고 해석할 것인지 추가 분석이 필요하다"고 설명했다.

◇승부처는 10월…남은 건 두 번째 미국 3상

코오롱티슈진은 오는 10월 동일한 설계로 별도의 환자군을 대상으로 진행한 두 번째 미국 임상 3상(TGC12301)의 톱라인 결과를 기다리고 있다.

FDA는 통상적으로 신약 허가를 위해 적절하고 잘 통제된 임상시험 2건에서 유효성을 입증할 것을 요구한다. 다만 최근에는 단일 임상시험에서 매우 강력하고 일관된 유효성이 확인되고, 이를 뒷받침하는 확증적 근거가 있을 경우 허가를 검토할 수 있다는 입장을 가이드라인 등을 통해 제시하고 있다.

이에 따라 업계에서는 오는 10월 공개될 두 번째 임상 결과가 TG-C의 허가 전략을 결정짓는 분수령이 될 것으로 보고 있다.

전승호 대표는 "최근 FDA도 단일 임상에서 매우 강력한 결과가 나온 경우에는 허가 가능성을 열어두는 방향으로 가이드라인을 제시하고 있다"며 "12301 결과와 이번 추가 분석 결과를 종합한 뒤 FDA와 허가 전략을 논의할 계획"이라고 말했다.

◇ "실패 없을 것" 자신했는데…주가는 곤두박질

임상 결과 발표 직후인 21일 코오롱티슈진 주가는 하한가(-29.9%)까지 떨어져 전 거래일보다 1만8300원 내린 4만2900원에 장을 마감했다.

시장의 실망감이 컸던 것은 회사가 그동안 첫 번째 미국 임상 3상 결과에 강한 기대를 보여왔기 때문이다.

앞서 전 대표는 올해 초 TG-C의 첫 번째 미국 임상 3상 결과에 대해 "실패는 없을 것"이라며 자신감을 드러낸 바 있다. 그러나 이번 톱라인에서 1차 평가지표를 충족하지 못하면서 과거 발언이 다시 주목받고 있다.

이에 대해 전 대표는 "과거 미국 2상과 한국 3상에서 모두 유의미한 결과가 나온 데다 표본 수가 크게 늘어난 만큼 저뿐 아니라 제 주변 전문가들도 이런 임상이 실패할 수는 없다고 봤다"며 "발표가 나오기 이틀 전까지도 아무런 의심이 없었다"고 해명했다.

이어"기대와 다르게 결과가 나온 것에 대해 안타깝게 생각하고 송구스러운 마음이 있다"면서도"하지만 아직끝이 아니고 여전히 여정 중에 있다.이 부분을 고려해지켜봐 줬으면좋겠다"고 덧붙였다.